Therapiestudie mit Anakinra (ANA-ALS01) – Update

Seit April 2010 steht das Max-Planck-Institut und die ALS-Ambulanz der Charité mit dem schwedischen Arzneimittelunternehmen Biovitrum in Gesprächen, um eine mögliche Unterstützung einer ALS-Therapiestudie zu erwirken. In einer Entscheidung der Biovitrum-Unternehmensleitung wurde die Bereitstellung von Medikamenten für zunächst 30 ALS-Patienten in Aussicht gestellt. Seitens der Charité streben wir jedoch die Behandlung von 40 ALS-Patienten mit Anakinra über einen Zeitraum von 1 Jahr an. Dabei ist möglich, dass Biovitrum auch die Medikation für 10 weitere und damit insgesamt 40 ALS-Patienten bereitstellt. Die jetzige Studienplanung sieht vor, dass in einer explorativen Pilotstudie zunächst 20 ALS-Patienten am ALS-Zentrum Berlin mit einer täglichen Injektion durch eine Fertigspritze mit 100 mg Anakinra behandelt werden. Diese Therapie entspricht dem vorgesehenen Prüfprotokoll für die Anakinra-Pilotstudie bei der ALS. Durch die Unterstützung von Biovitrum ist nunmehr eine Anschlussstudie realistisch, die in Abhängigkeit von der Verträglichkeit von Anakinra bei den ersten 20 ALS-Patienten initiiert werden kann. Bei einer hinreichenden Verträglichkeit in einer 3-monatigen Zwischenauswertung der Studie ANA-ALS01 ist der Beginn einer zweiten Anakinra-Studie (ANA-ALS02) vorgesehen, die mit einer erhöhten Startdosis (Induktionstherapie) begonnen wird. Dabei soll untersucht werden, ob eine sogenannte Induktionstherapie (hohe Dosisgabe mit anschließender niedrig-dosierter Erhaltungstherapie) von Vorteil ist. Die genauen Modalitäten für die Studie ANA-ALS02 sind noch nicht abschießend geklärt. Denkbar ist, die stationäre Aufnahme von ALS-Patienten für 2-3 Tage bei Studienbeginn, um die erforderliche Anakinra-Infusionstherapie zu gewährleisten. Aufgrund der Erhöhung der Teilnehmerzahl der Anakinra-Studie auf insgesamt 40 Patienten und die erforderlichen Protokolländerungen sowie notwendigen Vertragsdokumente zwischen Biovitrum, der Max-Planck-Gesellschaft und der Charité kann es noch zu weiteren terminlichen Verschiebungen kommen. Derzeit ist von einem Studienstart im Oktober 2010 auszugehen.