Ozanezumab ist ein Medikament des forschenden Arzneimittelunternehmens GSK, das in einer globalen Studie zur Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der ALS untersucht wurde. In unserem Studienzentrum an der Charité wurden 13 Patienten in diese Studie aufgenommen, weitere Studienzentren in Deutschland waren Bochum, Hannover, Jena, München und Ulm.

Ozanezumab ist ein gentechnisch hergestellter Antikörper, der gegen das körpereigene Protein „Nogo-A“ gerichtet ist. Nogo-A wiederum ist ein Hemmstoff der Nervenaussprossung im menschlichen Organismus. Das Aussprossen von Nervenenden („Sprouting“) ist ein wichtiger Kompensationsmechanismus bei der ALS, um den Nervenzelluntergang zu kompensieren. Nogo-A behindert den Anpassungs- und Kompensationsvorgang. Die Hypothese der Studie bestand darin, dass Ozanezumab die unerwünschten Effekte von Nogo-A vermindert und damit die natürlichen Kompensationsprozesse bei ALS-Patienten unterstützt werden. Bei einem positiven Verlauf der Ozanezumab-Studie wäre eine Krankheitsverlangsamung zu erwarten gewesen. Das Ergebnis der Studie wurde daher an Hand des ALS-Funktionsscores (ALS-FRSR), der Atemkapazität (Vitalkapazität) sowie des Überlebens beurteilt.

Die Studie wurde 2014 abgeschlossen. Die Auswertung zeigte leider keinen Hinweis auf therapeutische Wirkung bei ALS. Trotz des negativen Ergebnisses dieser klinischen Prüfung gebührt allen Beteiligten (Patienten, Angehörige, Mitarbeiter der ALS-Ambulanzen, Studienorganisation) unser Dank und Respekt bei der Realisierung dieser klinischen Studie.