Vom Herbst 2011 bis Dezember 2012 wurde eine placebo-kontrollierte doppelblinde multizentrische Studie mit dem Medikament Dexpramipexol zur Wirksamkeit und Verträglichkeit bei der ALS durchgeführt. Die Studie mit dem Titel „EMPOWER“ wurde vom US-amerikanischen Arzneimittelunternehmen Biogen Idec (Boston, USA) durchgeführt. An unserem Studienzentrum an der Charité haben mehr als 30 ALS-Patienten an der klinischen Studie teilgenommen. Weitere Studienzentren in Deutschland waren die ALS-Ambulanzen in Bochum, Hannover, Jena und Ulm.

Die statistische Auswertung der Studie im Januar 2013 erbrachte keinen Vorteil von Dexpramipexol gegenüber Placebo. Dexpramipexol hatte sich zuvor in tierexperimentellen Studien im transgenen Mausmodell der ALS als vorteilhaft erwiesen, indem das Medikament die Krankheitsprogression reduziert und das Überleben verbessert hat. Leider ließen sich diese tierexperimentellen Ergebnisse in der klinischen Anwendung nicht bestätigen. Die systematische Auswertung der Dexpramipexol-Studie zeigte zumindest, dass keine unerwünschten Arzneimittelwirkungen eine zusätzliche Belastung dargestellt haben. Es bleibt die Enttäuschung über die Verfehlung der Studienziele. Unabhängig davon danken wir den teilnehmenden Patientinnen und Patienten, den unterstützenden Angehörigen und allen professionellen Akteuren in der Umsetzung der klinischen Studie.