Förderprogramm zur ASO-Therapie bei der ALS

Der amerikanische Arzneimittelhersteller Biogen hat das genetische Medikament Tofersen entwickelt, das gegen die Mutation SOD-1-Gen gerichtet ist und vor allem bei ALS-Patienten, die Mutationen in diesem Gen aufweisen und an einer erblichen Form der ALS (familiäre ALS) leiden eingesetzt werden kann. Tofersen zählt zu den ASO-Medikamenten (Antisense-Oliginukleotide), die eine synthetische Abfolge von DNA-Bausteinen enthalten, welche genetische Veränderungen abwehren sollen. Die synthetisch hergestellten DNA-Bausteine (Oligonukleotide) sollen die Vervielfältigung (Transkription) der schädlichen SOD1-Mutationen verhindern (Antisense-Technologie). Die neuartigen Medikamente, die zur genetischen „Ausschaltung“ von krankheitsverursachenden Genabschnitten dienen, werden als „Antisense-Oligonukleotide“ (ASO) bezeichnet. Tofersen ist das erste ASO-Medikament, das für die Therapie der ALS entwickelt wurde und hoffen lässt, dass es bei einigen Menschen mit ALS den Krankheitsverlauf eindämmen oder zumindest stark verlangsamen kann.

Ab 2020 sind Behandlung mit dem genetischen Medikament Tofersen sowie eine Studie zur Wirksamkeit des Medikamentes geplant. Bis dahin soll eine Meldestelle eingerichtet werden, bei der Menschen, die eine Familiäre ALS aufweisen, online und per Telefon registriert werden können, damit geklärt werden kann, ob sie für eine Behandlung mit dem neuen Medikament geeignet sind.