Rock-ALS-Studie: Start an der Charité und anderen Studienzentren in Deutschland

Die Rock-ALS-Studie mit dem Medikament Fasudil geht auf Forschungsaktivitäten an den ALS-Zentren der Universitätsmedizin Göttingen und der Technischen Universität München zurück. Diese beiden Zentren sowie die ALS-Ambulanz in Würzburg, St. Gallen (Schweiz), Ulm und Dresden waren bisher führend in der Studiendurchführung. An weiteren ALS-Zentren mussten logistische Schwierigkeiten, insbesondere bei der Etablierung des MUNIX-Verfahrens überwunden werden. Bei der MUNIX – Methode wird ermittelt, wie viele Muskelzellen von den motorischen Nervenzellen (motorische Einheit) gesteuert werden können. Mit dem MUNIX-Verfahren soll überprüft werden, ob der Krankheitsverlauf (Plazebo oder Fasudil) noch genauer als eine neurologische Untersuchung messbar ist. Längerfristig soll die MUNIX-Methode (neben Biomarkern aus dem Blut) dazu beitragen, therapeutische Effekte von Medikamenten frühzeitig zu erkennen: Im optimalen Fall noch vor den klinischen Merkmalen, die derzeit mit der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS) und dem neurologischen Untersuchungsbefund ermittelt werden. Mit der Etablierung des MUNIX-Verfahrens an der Charité (und anderen Studienzentren) sind die methodischen Voraussetzungen erfüllt, um die Studienteilnahme (Behandlung mit Fasudil im Vergleich zu Plazebo) mit der MUNIX-Methode zu verbinden. Zur Studienteilnahme sind definierte Einschlusskriterien erforderlich. Die wichtigste Einschlussbedingung ist eine Krankheitsdauer bis maximal 18 Monaten (seit Beginn von Lähmungserscheinungen). Ausschlusskriterien sind das Vorliegen einer Maskenbeatmung oder einer PEG. Das Medikament Fasudil wird in intensiver Weise im Verlauf von vier Wochen (20 Tage) zwei Mal täglich per Infusion verabreicht. Die Infusion erfolgt im Studienzentrum und kann nicht in einer Arztpraxis oder einem Krankenhaus außerhalb von Studienzentren durchgeführt werden. Mit der praktischen Durchführung (insbesondere die Frage der Machbarkeit von Anreise am gleiche Tage oder Unterbringung in einem Hotel in der Nähe des Studienzentrums während der Studienphase) bestehen Erfahrungen an den jeweiligen Studienzentren. Für eine Teilnahme an der Charité steht die Studienkoordinatorin Brigit Koch für Rückfragen zur Verfügung (brigit.koch@charite.de).

Autor: Prof. Dr. Thomas Meyer

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