Auf dem internationalen ALS-Kongress im November 2003 in Milano/Italien wurden die vorläufigen Ergebnisse einer placebo-kontrollierten Studie mit Minozyklin bei der ALS vorgestellt. Es handelt sich um eine Verträglichkeitsstudie von 200 mg Minozyklin/Tag über 6 Monate. In einer zweiten Phase wurde eine Dosissteigerung auf 400 mg/Tag über 8 Monate durchgeführt. Dabei wurden mögliche unerwünschte Arzneimittelwirkungen, Leber- und Nierenfunktionen sowie hämatologische Kontrolluntersuchungen untersucht.

Insgesamt haben 23 Patienten an der Studie teilgenommen. 20 Patienten haben die Höchstdosis von Minozyklin ohne signifikante Nebenwirkungen toleriert. Hauptbeschwerden im zeitlichen Zusammenhang mit der Minozyklin-Medikation bestanden in einer Konstipation (Darmverstopfung), Appetitlosigkeit und einer Refluxsymptomatik des Magens. In Gesamtheit der unterwünschten Arzneimittel- wirkungen zeigte sich damit eine geringgradige Häufung gastrointestinaler Beschwerden. Als Bestandteil der Verträglichkeitsstudie wurden neurologische Parameter zur ALS-Krankheit erhoben, die bisher keinen positiven Effekt auf die Paresen und andere typische ALS-Symptome erbracht haben. Zu betonen ist, dass das Studiendesign nicht ausreichend ist, um die Frage der Arzneimittelwirkung auf den ALS-Krankheitsverlauf zu beantworten. Die Arbeits- gruppe von Dr. Gordon an der Columbia University New York und Dr. Werner von der University of New Mexiko, Albuquerque, USA planen eine ausgedehnte Phase-III-Studie, deren Ergebnisse Anfang 2005 zu erwarten sind.