PHOENIX-Studie mit dem Medikament AMX0035 in Europa gestartet

Das Medikament AMX0035 des pharmazeutischen Unternehmens Amylyx Pharmaceuticals Inc. (Cambridge, USA) ist eine Kombination der Substanzen Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol. In experimentellen Untersuchungen konnte in dieser Substanzkombination die Degeneration von Nervenzellen reduziert werden. In einer Phase 2-Studie wurde für AMX0035 eine gute Verträglichkeit und eine positive Beeinflussung des Krankheitsverlaufes anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS) gezeigt. An dieser Stelle hatten wir bereits über diese Studien berichtet (https://www.als-charite.de/weitere-positive-ergebnisse-zu-amx0035-bei-der-als-veroeffentlicht/ sowie https://www.als-charite.de/positive-ergebnisse-der-phase-2-studie-mit-amx0035-publiziert/).

Die Wirksamkeit des Medikamentes in Bezug auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „PHOENIX-Studie“ wird an der ALS Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.

Bei der PHOENIX-Studie wird eine orale Form von AMX0035 verwendet. Die Untersuchung von AMX0035 wird im Vergleich zu Placebo durchgeführt. Die Studienteilnehmer erhalten AMX0035 („Verum-Gruppe“) oder ein Placebo („Placebo-Gruppe“). Zusätzlich wird das ALS-Basismedikament Riluzol eingenommen. Die Studienmedikation wird zweimal täglich eingenommen. In der gesamten Studie (in allen Ländern zusammen) ist die Teilnahme von etwa 400 Patientinnen und Patienten in Europa vorgesehen. Das Verhältnis von Verum-Placebo-Patienten beträgt 3:2.

Die Studienteilnahme umfasst 5-6 ambulante Termine, die in einem Zeitraum von 48 Wochen realisiert werden (1 Termin zum Screening und Studienstart, je 1 Kontrolltermin nach 4 und 12 Wochen der Medikamenteneinnahme sowie danach Studientermine alle 12 Wochen). Ein Teil der Studienvisiten wird mit den „regulären“ Visiten in der ALS-Ambulanz kombiniert, um die logistischen Aufwendungen der Studienteilnahme zu reduzieren (insbesondere die Studientermine im Abstand von 12 Wochen).

Die Studienteilnahme ist an medizinisch-definierte Einschluss- und Ausschlusskriterien gebunden, die unter „Aktuellen Studien“ detaillierter beschrieben werden (https://www.als-charite.de/aktuelle-studien/). Bei Vorliegen der medizinischen Teilnahmevoraussetzungen werden Patienten bezüglich einer möglichen Studienteilnahme angesprochen. Fragen für eine Teilnahme an der PHOENIX-Studie in der ALS-Ambulanz der Charité in Berlin sind an die Studienkoordinatorin zu richten: birgit.koch@charite.de.

Autor: Thomas Meyer