Das pharmazeutische Unternehmen ONO Pharmaceutical Co. Ltd. (ONO) hat im Zeitraum 2003 bis 2005 eine klinische Studie der Phase II mit dem Medikament ONO-2506 PO/Cereact ® in Europa durchgeführt. Mehrere ALS-Patienten unserer Ambulanz haben an der multinationalen Therapiestudie teilgenommen.

Es handelte sich um eine placebo-kontrollierte, doppelblinde Studie, die zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit des Medikamentes ONO-2506 diente. Das Medikament wurde im Rahmen der Studie für ein Jahr durch eine tägliche orale Einnahme der Prüfsubstanz durchgeführt.

Als hauptsächliches Wirksamkeitskriterium wurde die Atemfunktion im Verlauf der ALS zugrunde gelegt. Dabei wurden Patienten mit einer Kombinationsbehandlung von ONO-2506 und Riluzol mit Patienten einer Riluzol-Monotherapie verglichen. Die ursprüngliche Auswertung der ONO-Studie zeigte keinen statistischen Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.

Erst eine detaillierte statistische Analyse von Untergruppen erbrachte Hinweise auf einen möglichen positiven Effekt von ONO-2506, sofern Patienten innerhalb eines Jahres nach Symptombeginn behandelt wurden. Die statistische Auswertung zeigte, dass ONO-2506- behandelte ALS-Patienten im sehr frühen Krankheitsverlauf eine geringere Progression der Atemfunktionsstörung aufwiesen als vergleichbare Patienten mit einer Riluzol-Standardbehandlung. Gleichzeitig ergab sich ein möglicher negativer Effekt von ONO-2506 auf ALS-Patienten mit einem längeren Krankheitsverlauf.

Der pharmazeutische Hersteller von ONO-2506 und beratende ALS-Experten haben eine weitere Studie mit ONO-2506 bei Patienten im frühen Krankheitsverlauf (< 1Jahr) vorgeschlagen. Ein entsprechender Antrag liegt der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMEA) zur Prüfung vor. Ein Entscheid ist im Frühjahr 2006 zu erwarten.