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An der Charité sowie weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (Neurofilament leichte Kette, NF-L) durchgeführt. Die Studie wurde an der ALS-Ambulanz der Charité im Herbst 2020 gestartet. Aktuell wurde die Anzahl von 943 Patientinnen und Patienten erreicht, die einen NF-L-Test erhalten haben.

Diese Gesprächsplattform bietet Menschen mit ALS und ihren Angehörigen sowie anderen Betroffenen und Interessierten aktuelle Informationen zur Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der ALS-Ambulanz der Charité, diskutiert gemeinsam mit Gästen wichtige und drängende Fragen zur Erforschung und Behandlung sowie zum Leben mit der ALS.

Zusätzlich wird die Veranstaltung durch ein Filmteam dokumentiert und im Nachgang des ALS-Tages in der Mediathek unserer Webseite verfügbar sein. Durch die Nutzung von zwei Kameras und die Einbindung der Präsentationen in den Filmschnitt soll – wie beim zurückliegenden ALS-Tag 2020 – eine möglichst informative Darstellung erreicht werden.

Das Medikament gehört zur Gruppe der Troponin-Aktivatoren, die zu einer Aktivitätssteigerung und erhöhten Leistungsfähigkeit von Muskelzellen (Myozyten) führen. Aufgrund der eingeschränkten motorischen Leistungsfähigkeit von Myozyten bei der ALS gilt die Substanzgruppe der Troponin-Aktivatoren als innovative Medikamentengruppe, um die ALS-bedingte Abnahme der motorischen Funktion zu reduzieren und damit den ALS-Krankheitsverlauf zu stabilisieren.

Die Wirksamkeit des Medikamentes in Bezug auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „PHOENIX-Studie“ wird an der ALS Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.

Das Medikament Pegcetacoplan (APL-2) des pharmazeutischen Unternehmens Apellis Pharmaceuticals, Inc. (USA) ist ein neuartiger C3-Komplement-Inhibitor, der entzündungshemmende Eigenschaften aufweist. Experimentelle Untersuchungen konnten zuvor eine erhöhte Aktivität des Komplementfaktors C3 an der neuromuskulären Endplatte feststellen. Komplement-Faktoren sind, neben Immunzellen und Antikörpern, ein wichtiger Bestandteil des menschlichen Immunsystems (auch „Komplement-System“ genannt).

Die Ergebnisse der ORARIALS-Studie wurden am 7. Mai 2021 von Orphazyme in einer Presseerklärung mitgeteilt. Die Datenanalyse der Arimoclomol-Behandlung über 76 Tage erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufes (anhand der ALS-Funktionsskala, ALS-FRS), der Atemfunktion (ermittelt durch SVC-Untersuchung) oder des Überlebens. Leider konnte damit das Ziel in der Studie nicht erreicht werden. An der Studie nahmen 29 Studienzentren in 12 Ländern (USA und Europa) teil. Insgesamt wurden 245 ALS-Patienten mit dem Medikament unter Studienbedingungen behandelt.

Die Boris Canessa ALS Stiftung ermöglicht wegweisende Projekte in der ALS-Forschung und -Behandlung – in Zusammenarbeit mit der ALS-Ambulanz der Charité und weiteren ALS-Zentren in Deutschland. Die Stiftung hat ihren Sitz in Düsseldorf und verfügt nun auch über eine Online-Präsenz. Interessierte sind herzlich eingeladen, sich über die aktuell geförderten Projekte als auch über den Hintergrund der Stiftung oder allgemein zur ALS zu informieren: https://canessa-als-stiftung.org.

An der Charité sowie weiteren ALS-Zentren in Deutschland wird eine Studie zum Biomarker Neurofilament light chain (Neurofilament leichte Kette, NF-L) durchgeführt.

Neurofilament light chain (NF-L) bei der ALS: wichtiger Biomarker und zukünftiger Therapiemarker für neue Medikamente und Therapieformen