Im Mittelpunkt der aktuellen ALS-Grundlagenforschung steht die Frage, ob pathologische Eiweißablagerungen (Proteinaggregate) in den motorischen Nervenzellen die Ursache für ihre Degeneration oder die Folge eines bisher unbekannten Schädigungsprozesses darstellen. Die Klärung dieser Frage ist für die Ausrichtung zukünftiger ALS-Therapien von entscheidender Bedeutung.

Im Falle einer direkten Schädigung der motorischen Zelle durch Eiweißablagerungen ist die Entwicklung von Medikamenten von Interesse, mit denen die Zusammenballung von Proteinen reduziert oder bereits vorhandene Proteinaggregate wieder abgebaut werden können. Zahlreiche Forschergruppen in Deutschland, Europa und in weiteren internationalen Laboren untersuchen mögliche Ursachen der Eiweißablagerungen und ihren Einfluss auf essenzielle Prozesse in motorischen Nervenzellen. In experimentellen Testsystemen wird überprüft mit welchen Zellkomponenten diese Proteinaggregate in Verbindung treten und wie sie möglicherweise schädigende Effekte auf überlebenswichtige Prozesse der Zellen ausüben. Zudem wird mithilfe von Hochdurchsatzverfahren analysiert, ob unter mehreren tausend Molekülen einzelne Substanzen in der Lage sind die Entstehung der Eiweißablagerungen zu verhindern oder die Zellen dabei zu unterstützen, diese abzubauen, um damit diesen schädigenden Effekten entgegenzuwirken. Moleküle mit derartigen Eigenschaften sind geeignete Kandidaten für eine zukünftige Medikamentenentwicklung. Zudem ist die Entwicklung eines laborchemischen Tests zur Bestimmung des Ausmaßes der Proteinaggregation bei betroffenen Patienten von großer Bedeutung. Dabei werden systematisch Proben von Patienten analysiert, um einen Labortest für die ALS zu entwickeln, der die Überprüfung neuer Therapiemethoden ermöglicht.

Vorhaben der Grundlagenforschung werden von experimentell tätigen Ärzten, Biologen, Molekularbiologen, Biotechnologen, Biostatistikern, Informatikern, Chemikern, Physikern und anderen Wissenschaftlern realisiert. Voraussetzung für einen wissenschaftlichen Erfolg ist die Kooperation der unterschiedlichen Wissenschaftsgruppen und Institute. Sämtliche wissenschaftliche Hypothesen haben erst dann Bestand, wenn sie auch bei der Untersuchung von ALS-Patienten reproduzierbar sind.

Patienten tragen deshalb wesentlich und auf vielfältige Weise zur ALS-Forschung bei. In Abhängigkeit von der konkreten wissenschaftlichen Fragestellung kann es notwendig sein Blut-, Nervenwasser- oder Gewebeproben zu untersuchen. In anderen Projekten werden Muskulatur und Nerven durch elektrophysiologische Methoden und andere Testverfahren gemessen. Wissenschaftliche Hypothesen werden durch kernspintomographische Untersuchungen von Gehirn, Rückenmark oder Muskulatur überprüft. Auch die Testung von genetischem Material kann von großer Bedeutung sein. Vor diesem Hintergrund werden an spezialisierten ALS-Zentren Patienten eingeladen, sich
untersuchen zu lassen oder entsprechende Proben zum Zwecke der Grundlagenforschung bereit zu stellen. Sie werden detailliert über die beabsichtigten Forschungsprojekte informiert und müssen eine Einwilligungserklärung unterzeichnen.

Eine Einladung von Patienten zur Teilnahme an Projekten der Grundlagenforschung ist erst dann möglich, wenn die zuständige Ethikkommission der jeweiligen Universität oder des Bundeslands dem geplanten Vorhaben zugestimmt hat. Damit entsteht ein hohes Maß an Sicherheit, dass die bereitgestellten Proben sowie die Mitwirkung an medizinischen Untersuchungen den wissenschaftlichen und ethischen Standards für Grundlagenforschung in Deutschland entsprechen.

 

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