Im November 2018 wurde eine Phase 3-Studie mit Arimoclomol bei der ALS in Deutschland gestartet. Die Ergebnisse dieser Studie sind Anfang 2021 zu erwarten.

Arimoclomol ist ein neues Medikament, das in einer klinischen Studie in Europa und den USA auf Verträglichkeit und Wirksamkeit bei der ALS untersucht wird. In einer vorangegangenen Studie mit Arimoclomol bei Patienten mit einer genetischen Form der ALS (SOD1-Mutationen) ergaben sich Hinweise auf eine Krankheitsverlangsamung durch das Medikament. Die Krankheitsprogression, die anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS) ermittelt wird, konnte in der Arimoclomol-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Behandlung reduziert werden. Ein Stillstand der Erkrankung durch Arimoclomol konnte in keinem Fall erreicht werden. Arimoclomol gehört zur Gruppe der krankheitsmodifizierenden Medikamente, die auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression abzielen. In bisherigen klinischen Studien mit Arimoclomol, die in den USA durchgeführt wurden, zeigte sich eine gute Verträglichkeit der Substanz.

Arimoclomol gehört zur chemischen Gruppe der Chaperon-Aktivatoren. Molekulare Chaperone sind natürlich vorkommende Moleküle des menschlichen Körpers, die für den Abbau von Protein- und Zellresten verantwortlich sind. Bei der ALS kommt es zu einer unerwünschten Anreicherung von spezifischen Eiweißen (Proteinaggregation von TDP-43, SOD-1 und FUS), die im Verdacht stehen, die Neurodegeneration bei der ALS zu verursachen oder zumindest zu begünstigen. Die Therapiestrategie bei Arimoclomol besteht darin, dass die Proteinaggregation bei der ALS oder damit im Zusammenhang stehende Krankheitsprozesse verlangsamt werden. Das Medikament wurde vor mehr als 15 Jahren in den USA entwickelt und zunächst in Tiermodellen der ALS getestet. Es folgten erste klinischen Studien beim Menschen (Phase 2) und die Übernahme der Entwicklungsarbeiten durch das dänische Arzneimittelunternehmen Orphazyme mit Sitz in Kopenhagen.

Die Arimoclomol-Studie wird in den USA und verschiedenen europäischen Ländern realisiert. In Deutschland sind die ALS-Ambulanzen der Charité in Berlin sowie der Medizinischen Hochschule Hannover und des Universitätsklinikums Ulm beteiligt. Patienten mit der gesicherten Diagnose einer ALS werden eingeladen, an der klinischen Studie mit Arimoclomol teilzunehmen.

Für die Arimoclomol-Studie wurden die folgenden Einschlusskriterien definiert (Auswahl):

  • Maximale Krankheitsdauer von 18 Monaten (Zeitraum vom Beginn von Lähmungen oder einer Sprechstörung bis zum Einschluss in die Studie).
  • ≥ 34 Punkte auf der ALS Funktionsskale (ALS-FRSr)
  • ≥ 80 Prozent der Vitalkapazität (SVC, Slow Vital Capacity)

Die Teilnahmebedingungen und Abläufe der Studie werden in der Rubrik der laufenden Studien beschrieben. Weitere Informationen finden Sie hier.