Monat: Mai 2021 - Charité

FORTITUDE-Studie (Reldesemtiv von Cytokinetics) gestartet

Das Medikament gehört zur Gruppe der Troponin-Aktivatoren, die zu einer Aktivitätssteigerung und erhöhten Leistungsfähigkeit von Muskelzellen (Myozyten) führen. Aufgrund der eingeschränkten motorischen Leistungsfähigkeit von Myozyten bei der ALS gilt die Substanzgruppe der Troponin-Aktivatoren als innovative Medikamentengruppe, um die ALS-bedingte Abnahme der motorischen Funktion zu reduzieren und damit den ALS-Krankheitsverlauf zu stabilisieren.

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PHOENIX-Studie mit dem Medikament AMX0035 in Europa gestartet

Die Wirksamkeit des Medikamentes in Bezug auf eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und Verlängerung des Überlebens wird in einer Phase 3-Studie in den USA und Europa untersucht. Die Studie unter der Bezeichnung „PHOENIX-Studie“ wird an der ALS Ambulanz der Charité (Berlin) sowie weiteren Studienzentren in Deutschland durchgeführt.

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MERIDIAN-Studie (Pegcetacoplan) gestartet

Das Medikament Pegcetacoplan (APL-2) des pharmazeutischen Unternehmens Apellis Pharmaceuticals, Inc. (USA) ist ein neuartiger C3-Komplement-Inhibitor, der entzündungshemmende Eigenschaften aufweist. Experimentelle Untersuchungen konnten zuvor eine erhöhte Aktivität des Komplementfaktors C3 an der neuromuskulären Endplatte feststellen. Komplement-Faktoren sind, neben Immunzellen und Antikörpern, ein wichtiger Bestandteil des menschlichen Immunsystems (auch „Komplement-System“ genannt).

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Arimoclomol-Studie abgeschlossen: keine therapeutische Wirksamkeit

Die Ergebnisse der ORARIALS-Studie wurden am 7. Mai 2021 von Orphazyme in einer Presseerklärung mitgeteilt. Die Datenanalyse der Arimoclomol-Behandlung über 76 Tage erbrachte keine statistisch signifikanten Hinweise auf eine Verbesserung des Krankheitsverlaufes (anhand der ALS-Funktionsskala, ALS-FRS), der Atemfunktion (ermittelt durch SVC-Untersuchung) oder des Überlebens. Leider konnte damit das Ziel in der Studie nicht erreicht werden. An der Studie nahmen 29 Studienzentren in 12 Ländern (USA und Europa) teil. Insgesamt wurden 245 ALS-Patienten mit dem Medikament unter Studienbedingungen behandelt.

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