Die Vorbereitungen für die klinische Studie CY-4026 sind weiter voran gekommen. Vom 10. bis 12.01.2013 fand planmäßig das Initiierungstreffen zur geplanten Studie in Paris statt. Die Studie hat in den USA bereits im Herbst 2012 begonnen. Zur Beschleunigung der klinischen Forschung und frühzeitigen Einbeziehung der europäischen Behörden wurde die klinische Prüfung auch in mehreren europäischen Studienzentren vorbereitet. Die Studie wird an den ALS-Ambulanzen in Berlin Hannover und Ulm realisiert. Die Aufnahme von ALS-Patienten in die CY-4026-Studie mit Tirasemtiv ist zwischen April und Juni 2013 geplant. Die exakten Zeitangaben sind erst nach Genehmigung der Studie durch die genannten  Behörden möglich.

In der klinischen Studie CY-4026 wird das Medikament Tirasemtiv untersucht, das positive Eigenschaften bei der Kraftentfaltung von ALS-Patienten aufweisen soll. Damit soll die fortschreitende Kraftabnahme (progrediente Paresen) reduziert werden. Das Grundprinzip einer pharmakologischen „Muskelstärkung“ wurde bereits bei anderen Erkrankungen pharmakologisch umgesetzt. In anderen Forschungsprojekten des Unternehmens Cytokinetics wurden Substanzen identifiziert, die selektiv auf Herzmuskelzellen wirken und zu einer erhöhten Auswurfleistung des Herzens bei Herzinsuffizienz führen. Analog ist das Vorgehen bei der ALS: Obwohl die Neurodegeneration als ursächlicher Prozess der ALS nicht kontrolliert werden kann, zielt Tirasemtiv auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression mit positiven Effekten beim Überleben und der Lebensqualität. Darüber hinaus gibt es Hypothesen, dass ein Schutz der Muskulatur auch neuroprotektive Eigenschaften haben kann, da die Nervenversorgung (motorisches Neuron) und die dazugehörigen Muskelzellen (Myozyten) in einer motorischen Einheit verschaltet sind.

Das Medikament Tirasemtiv (frühere Codierung CK-2017357) wurde in vier Phase I-Studien bei gesunden Probanden hinsichtlich der Verträglichkeit untersucht (insgesamt mehr als 130 Probanden). Bei ALS-Patienten wurden zwei Phase II-Studien mit 49 bzw. 27 Patienten durchgeführt, so dass Vorerfahrungen für Verträglichkeit bei 76 ALS-Patienten vorliegen. Die hauptsächliche Nebenwirkung ist ein Schwindel, der in der Eindosierungsphase häufig vorkommt. Das Medikament wird nicht sofort in der Höchstdosis eingesetzt, sondern über mehrere Wochen bis zur Zieldosis gesteigert. Die Effekte sind bereits nach wenigen Tagen und Wochen zu erwarten, so dass die Gesamtstudiendauer etwa 20 Wochen beträgt. In dieser relativ kurzen Studienzeit soll die Frage der Wirksamkeit biometrisch ermittelt werden. Die Studie findet in placebo-kontrollierter und doppelblinder Weise statt. Studieninteressierte ALS-Patienten werden eingeladen, sich bei einem wohnortnahen ALS-Centrum (Ulm, Hannover, Berlin) zu melden. In der Beschreibung der Studie in der Kategorie „Therapiestudien“ werden die wichtigsten Ein- und Ausschlusskriterien dargestellt. Patienten aus den ostdeutschen Bundesländern kommen „geographisch“ für eine Studienteilnahme an der Charité infrage. Ein Studieninteresse ist per Email zu signalisieren. Bitte haben Sie Verständnis, dass die Eignungskriterien erfüllt sein müssen, um eine Teilnahme anbieten zu können.