Am 27.04.2014 wurden die vorläufigen Studienergebnisse aus der Tirasemtiv-Studie publiziert. Der primäre Zielparameter, die Verlangsamung der ALS-Krankheitsprogression, konnte leider nicht erreicht werden. Damit ist das Ergebnis der klinischen Studie negativ.

Die Aussage beruht auf der statistischen Analyse für die Effekte von Tirasemtiv auf die ALS-Funktionsskale (ALS-FRS). Von den zahlreichen untersuchten Studienparametern zeigte sich in der Tirasemtiv-Behandlungsgruppe lediglich 1 Parameter mit einem statistisch-signifikanter Effekt einer Verbesserung im Krankheitsverlauf: die Vitalkapazität (Fähigkeit, Ein- und Auszuatmen) war in der Tirasemtiv-Gruppe stabiler als in der Placebogruppe. Das Ergebnis ist momentan schwer zu interpretieren, da andere Kennzahlen in der Atemarbeit (z. B. die Fähigkeit, gegen einen Widerstand auszuatmen) sich nicht verbessert haben.

Tirasemtiv zeigte eine statistisch-signifikante Häufung von Nebenwirkungen im Vergleich zu Placebo. Außerdem fand sich eine erhöhte Rate der Gewichtsabnahme während der Tirasemtiv-Behandlung im Vergleich zur Placebo-Kontrolle. In der Kombination der fehlenden Wirksamkeit zur Verlangsamung der ALS-Krankheitsprogression, der Medikamenten-assoziierten Gewichtsabnahme und der relativ hohen Nebenwirkungsfrequenz halte ich es für sehr unwahrscheinlich, dass Tirasemtiv eine Zulassungsempfehlung zur Behandlung der ALS erhält.