Auf dem Internationalen ALS-Kongress in Sydney wurden am 02.12.2011 die Studienergebnisse der Verträglichkeitsuntersuchung eines innovativen Medikamentes des forschenden Arzneimittelunternehmens GlaxoSmithKline (GSK) vorgestellt. Das Medikament beinhaltet einen Nogo-A-Antikörper, der an den peripheren Nervenendigungenansetzt und die beinträchtigte Verbindung zwischen Nerven-und Muskelgewebe im ALS-Verlauf positiv beeinflussen soll.

Die Behandlungsstrategie beruht auf der Erkenntnis, dass bei der ALS das Eiweiß Nogo-A in überschüssiger Form vorliegt und die erwünschte Sprossung von Nervenendigungen zur Muskulatur hemmt. Der Nogo-A-Antikörper zielt darauf ab, das Nogo-A-Protein bei ALS-Patienten „einzufangen“ und seine negativen Effekte zu blockieren.

Prof. Pradat vom ALS-Zentrum in Paris stellte die Daten von 79 ALS-Patienten dar, die erstmalig mit dem GSK-Medikament behandelt wurden. Das Medikament wurde erstmalig beim Menschen eingesetzt (FTIH-Studie „First Time in Human“). Es handelt sich um eine intravenöse Infusionstherapie, die in steigender Dosierung durchgeführt wurde. Es zeigte sich eine sehr gute Verträglichkeit, auch in der maximalen Dosierung. Schwerwiegende unerwünschte Arzneimittelwirkungen wurden nicht nachgewiesen.

Mit allen Einschränkungen der begrenzten Patientenzahl bestand ein Trend für eine Verlangsamung der Erkrankung während der Behandlung. Zu betonten ist, dass damit noch keine Aussage über die Wirksamkeit des Medikamentes getroffen werden kann. Das therapeutische Potential wird erst in einer Wirksamkeitsstudie getestet, die ab Mitte 2012 realistisch ist. Die Charité ist zusammen mit den ALS-Zentren in London, Paris und Boston an der Erarbeitung des Studienprotokolls beteiligt. Die Studie befindet sich noch in der frühen Vorbereitungsphase, so dass eine Registrierung für die Studie durch Patienten noch nicht möglich ist.