Das Medikament Tirasemtiv wurde im Jahr 2013 in klinischen Studien in den USA und Europa untersucht. Die Auswertung der klinischen Prüfung Anfang 2014 zeigte einen positiven Effekt auf die neuromuskuläre Atemfunktion. Die „Vitalkapazität“ zeigte für Tirasemtiv-behandelte ALS-Patienten ein besseres Ergebnis als in der Placebogruppe. Nach dieser Ergebnislage scheint das Medikament zu einer Stärkung der Atemmuskulatur zu führen. Dieser Effekt ist potenziell auch für die beatmungsfreie Überlebenszeit von Menschen mit ALS relevant, da die Atemfunktion ein wesentlicher Faktor für die Erkrankungsprognose im Hinblick auf die Lebenszeit und Lebensqualität bedeutet.

Der positive Effekt von Tirasemtiv auf die Vitalkapazität (VK) ist die Grundlage für eine zweite Tirasemtiv-Studie, die vom Herstellerunternehmen (Cytokinetics, San Francisco) vorbereitet wird. Der Beginn der Studie ist für Sommer 2015 geplant. Der Studienendpunkt ist die Wirksamkeit ist des Medikamentes im Hinblick auf Krankheitsverlangsamung und Erhöhung der Lebenszeit. Zur Erinnerung: Die erste Tirasemtiv-Studie zielte zunächst auf den Nachweis einer Symptomverbesserung durch Verminderung der Paresen oder Beeinflussung der VK. Aufgrund der veränderten Zielstellung (Wirksamkeits- und Zulassungsstudie) ist die Zahl der Studienteilnehmer mit 1.400 Probanden deutlich erhöht. Die ALS-Ambulanz der Charité wird wieder an der Studie teilnehmen. An der ersten Tirasemtiv-Studie hatten die ALS-Zentren in Hannover und Ulm teilgenommen. Im Gespräch ist die Einbeziehung weiterer ALS-Zentren in Deutschland. Die weiteren Details der Studienvorbereitung werden wir an dieser Stelle veröffentlichen.