Am 03.01.2013 hat das pharmazeutische Unternehmen Biogen Idec die Ergebnisse der klinischen Studie EMPOWER bekanntgegeben. Entgegen der hohen Erwartungen des Unternehmens hat die statistische Analyse keine klinische Wirksamkeit des Medikamente Dexpramipexol zeigen können.

Dabei wurden die Effekte des Medikamentes auf das Überleben und die Lungenfunktion von ALS-Betroffenen in einem Verlauf von 12 Behandlungsmonaten ausgewertet. Andere Untersuchungskriterien waren der Einfluss des Medikamentes auf den ALS-Funktions-Score und die Kraftentwicklung. Alle Untersuchungskriterien erbrachten keinen Hinweis auf eine Wirksamkeit von Dexpramipexol.

Diese Studie belegt erneut, dass positive Ergebnisse aus einer Phase-II-Studie keine zuverlässigen Hinweise auf eine tatsächliche Wirksamkeit liefern. An einer Phase II-Studie nimmt eine geringere Patientenzahl (meist weniger als 100 Patienten) teil, die keine statistisch-signifikante Aussage zulassen. Daher ist die Realisierung von Phase III-Studien unabdingbar, um zuverlässige Aussagen über die Wirksamkeit und Verträglichkeit von neuartigen Medikamenten zu erlangen.

Aufgrund der negativen Ergebnisse der EMPOWER-Studie wird die laufende Studie ENVISION beendet und die geplante Nachfolgestudie ENDEAVOUR unterlassen. Das Unternehmen Biogen Idec möchte jedoch weiterhin an einer Medikamentenentwicklung gegen die ALS arbeiten und hat weitere Substanzen in Entwicklungsprogrammen, die für die Testung bei ALS geeignet sind.