Vom 02. – 04.12.2004 fand in Philadelphia/USA der jährliche ALS-Kongress statt, an dem Vertreter zahlreicher internationaler ALS-Zentren teilnahmen. Neben grundlagenwissenschaftlichen Fragen standen die Ergebnisse klinischer Studien im Mittelpunkt. Es erfolgte ein mündlicher Bericht über den Abschluss der Therapiestudie mit Celecoxib (Celebrex) bei der ALS, die in einer Hochdosis- behandlung mit 800 mg/Tag keinen Effekt auf das Überleben von ALS-Patienten erbracht haben. Der Einsatz von Celecoxib erfolgte unter der Vorstellung einer entzündlichen Gewebsreaktion im Umfeld der degenerierenden Nervenzellen. Ein Tierversuch hatte zuvor einen positiven Effekt von Celecoxib auf das Überleben des Mausmodells erbracht. Mit Vorliegen der klinischen Studie ist ein signifikanter therapeutischer Effekt von Celecoxib bei der ALS unwahrscheinlich.

Eine molekular-genetische Untersuchung des VEGF -Gens im Jahr 2001 zeigte eine mögliche Verbindung zwischen Prozessen der Sauerstoffversorgung von Nervenzellen und einer langsamen Schädigung motorischer Neurone. Im Jahr 2004 konnte durch klinische Untersuchungen am Menschen eine mögliche Bedeutung des vasoendothelialen Wachstumsfaktors (VEGF) als ein Bestandteil des ALS-Krankheitsmechanismus weiter unterstützt werden. So fand sich eine verminderte VEGF-Konzentration im Nervenwasser (Liquor cerebrospinales) von ALS-Patienten. Zusätzlich ließ sich eine genetische Assoziation von bestimmten Sequenzvarianten im VEGF-Gen sowie dem Erkrankungsrisiko herstellen. Aktuelle Ergebnisse zeigen, dass eine gentechnische Steigerung der VEGF-Produktion im ALS-Tiermodell (SOD1-Mausmodell) zu einer Stabilisierung und Protektion von motorischen Nervenzellen führt. Bisher ungeklärt ist, ob eine VEGF-Steigerung zu einer Lebenszeitverlängerung im Tiermodell führt. Insgesamt ist der VEGF-abhängige Schädigungsmechanismus bei der ALS ein wichtiger Ansatz, um in der Zukunft experimentelle und klinische Therapiestrategien zu entwickeln.

Die Arbeitsgruppe von Loeffler und Mitarbeitern aus Straßburg/Frankreich stellte eine sehr interessante tierexperimentelle Studie vor, die eine mögliche Bedeutung für die klinische Versorgung von ALS-Patienten aufweist. Die Arbeitsgruppe zeigte eine überproportionale Gewichtsabnahme bei der ALS, die über die Effekte der Muskelmassereduzierung und eine ALS-bedingte Schluckstörung hinausgehen. Die Studie zeigte, dass eine Gewichtsabnahme (Kachexie) als eigenständiger Erkrankungsbestandteil zu betrachten ist. Die Behandlung eines gentechnisch hergestellten Tiermodells der ALS (SOD1 Maus) durch eine hochkalorische Ernährung konnte eine deutliche Lebenszeitverlängerung in diesem Tiermodell bewirken. Diese Feststellung unterstützt die klinische Erfahrung, dass eine kalorienhaltige Ernährung und positive Nahrungsbilanz eine wichtige Komponente der symptomatischen Behandlung von ALS-Patienten darstellt. Vor diesem Hintergrund sind eine Vermeidung von Gewichtsverlust und die zeitgerechte Entscheidung für alternative Ernährungswege bei hochgradigen Schluck- störungen, z. B. durch eine perkutane endoskopische Gastrostomie (PEG) von besonderer Bedeutung.