In der Zeit vom 05. bis 08.12.2013 fand der 24. Internationale ALS-Kongress in Milano statt. Der Kongress wurde mit zwei Parallelveranstaltungen durchgeführt: In einem Schwerpunkt wurden die grundlagenwissenschaftlichen Forschungsergebnisse des zurückliegenden Jahres präsentiert, während in einer zweiten Vortragsreihe die klinischen Themen der ALS-Behandlung diskutiert wurden. 

Insgesamt blieb der diesjährige ALS-Kongress ohne spektakuläre Nachrichten: Nach der Erstbeschreibung des sehr wichtigen ALS-Gens C9orf72 im Jahr 2012 blieb es in diesem Jahr ohne einen vergleichbaren Durchbruch. Der diesjährige ALS-Kongress war von den „Mühen der Ebene“ gekennzeichnet. Die Entdeckungen der zurückliegenden Jahre (TDP43; C9orf72 etc.) werden systematisch aufgearbeitet und nach therapeutischen Strategien erforscht. 

Die Ergebnisse der Tirasemtiv-Studie wurden noch nicht vorgestellt. Durch Verzögerungen in der Studienrekrutierung konnte die Untersuchung nicht rechtzeitig vor dem ALS-Kongress abgeschlossen werden. So ist mit den Ergebnissen Anfang 2014 zu rechnen. Eine neue Studie war nicht erkennbar, so dass es bei der laufenden Behandlungsstudie mit Ozanezumab im internationalen Maßstab bleibt. Die Rasagilin-Studie in Deutschland ist eine regionale Aktivität, die zunächst ohne Zulassungsrelevanz ist. 

Von André Maier wurden die Ergebnisse der Anakinra-Studie präsentiert. Die klinische Untersuchung mit Anakinra ist mit 17 Probanden ohne Placebo-Kontrolle als explorative Pilotstudie einzuordnen und nicht als Wirksamkeitsstudie konzipiert worden. Im Ergebnis steht eine überraschend gute Verträglichkeit trotz täglicher Injektion und Immunmodulation; für Patienten mit einer überwiegenden Beteiligung des 2. Motoneurons (Progressive Muskelatrophie; PMA) zeigte sich ein Trend für eine Verminderung der Progressionsrate. Aufgrund der geringen Anzahl der Studienteilnehmer verbittet sich eine Überinterpretation der verminderten Progressionsrate bei den beteiligten PMA-Patienten. 

Der nachfolgende ALS-Kongress wird vom 03.- 05.12.2014 in Brüssel stattfinden. Bis dahin erwarten wir neue Studienergebnisse und hoffentlich den Start einer neuen Medikamentenstudie. 

Link zur Kongress-Seite: http://www.mndassociation.org/research/International+Symposium/

Unsere Daten zur Anakinra-Studie, die auf dem ALS-Kongresss in Milano präsentiert wurden; Erstautor ist André Maier, der die Studie ausgewertet hat.