Der ALS-Kongress vom 7. bis 10. Dezember 2016 in Dublin blieb ohne wesentliche Überraschungen. So wurde keine Entdeckung eines neuen ALS-Gens publiziert oder eine neue Studie in Aussicht gestellt. Es handelte sich um einen Arbeitskongress, auf dem Austausch zu den laufenden und bereits geplanten Vorhaben stattfand. Unser ALS-Team aus Berlin war mit 7 Teilnehmern und 5 Projektvorstellungen (Poster-Präsentation) vertreten.

Zu geplanten klinischen Studien waren zwei Neuigkeiten zu erfahren:

Die laufende Studie mit Tirasemtiv (Sponsor: Cytokinetics) wird durch eine Anschlussstudie ergänzt. Damit sollen alle Patienten der laufenden Studie (Vitality-Studie) die Möglichkeit bekommen, mit Tirasemtiv weiterbehandelt zu werden (einschl. derjenigen Patienten, die zuvor mit Placebo behandelt waren). Auf diese Weise soll die Zeit zwischen dem Abschluss der Vitality-Studie und der Datenauswertung (die mehrere Monate beanspruchen kann) genutzt werden, um Patienten weiterzubehandeln und weitere Daten zu generieren (VIGOR-Studie). Allerdings werden keine neuen Patienten mehr in die VIGOR-Studie aufgenommen. Die Teilnehmer beschränken sich auf diejenigen Patienten, die bereits bei Vitality teilgenommen haben. Nach Abschluss der Vitality-Studie wird sich im Jahr 2017 entscheiden, ob (neben Riluzol) ein weiteres Medikament zur Behandlung von ALS zugelassen wird.

Das Unternehmen Neuraltus führte eine Phase 2-Studie mit der Substanz Natriumchlorit (NaClO2) an US-amerikanischen ALS-Zentren durch (NP001-Studie). In einer Informationsveranstaltung von Neuraltus in Dublin wurden die Vertreter der ALS-Zentren in Deutschland über den aktuellen Stand der laufenden NP001-Studie sowie die weitere Planung informiert. Erstmalig wurde die Rationale für die Durchführung der klinischen Studie und die zugrundeliegende Datenbasis beschrieben. NP001 zielt auf eine Modifikation von Immunzellen (Monozyten), die möglicherweise den Degenerationsprozess von motorischen Nervenzellen bei der ALS positiv beeinflusst. Aufgrund von fehlender Finanzierung für eine Ausweitung der Phase 2-Studie auf europäische Zentren wird die Studie zunächst auf Zentren in den USA beschränkt bleiben. Bei einem positiven Ergebnis der Phase 2-Studie in den USA ist davon auszugehen, dass Neuraltus weitere Investoren zur Weiterentwicklung des Studienprogramms gewinnen wird. In diesem Fall ist eine Phase 3-Studie in Nordamerika und europäischen ALS-Zentren geplant. Die Zentren in Deutschland würden in dieser Situation eine zentrale Bedeutung einnehmen. Aufgrund der Verknüpfung einer NP001-Studie in Deutschland mit den Ergebnissen der Phase 2-Studie in den USA ist eine Entscheidung erst Ende 2017 zu erwarten.

Im Mittelpunkt des diesjährigen ALS-Kongresses stand die Auswertung von „Big Data“. Unter Big-Data-Analysen ist die systematische Auswertung von großen Datenmengen zu klinischen Symptomen, Behandlungspraktiken und klinischen Studien zu verstehen. Im Jahr 2006 wurde im Umfeld des ALS-Therapy Development Institut (ALS-TDI) das Internetportal „patientslikeme.com“ (PLM) in Boston (USA) gegründet, um Behandlungs- u. Selbstbewertungsdaten von Menschen mit ALS digital zu erfassen. Auf dem ALS-Kongress in Dublin wurde der 10. Jahrestag von PLM gewürdigt und das wissenschaftliche Potential von Big-Data-Analysen demonstriert. Ein bedeutsames Potential bei Plattformen wie PLM besteht darin, die traditionellen Konzepte klinischer Studien durch moderne Datenanalysemethoden zu ergänzen oder abzulösen. Perspektivisch ist die Durchführung von klinischen Studien denkbar, bei denen die Placebo-Gruppe virtualisiert und durch Datensätze von Patienten erreicht wird, die auf Plattformen (wie PLM oder AmbulanzPartner) registriert sind. Bei der Digitalisierung von klinischen Daten sowie Behandlungs- u. Versorgungsdaten liegt ein großes Potential der Therapieforschung, das in Dublin erstmalig in dieser Weise thematisiert wurde.