Im November 2012 hat in den USA eine klinische Studie mit der Codierung „CY-4026“ begonnen, die ab Frühjahr 2013 auch in Europa etabliert werden soll. Das pharmazeutische Unternehmen Cytokinetics mit Sitz in San Francisco hat ein Medikament entwickelt, das die Funktion eines Troponin-Aktivators einnimmt. Troponin ist ein wichtiger molekularer Baustein der Muskelzelle, der an der Muskelkontrak-tion und Kraftentfaltung durch Muskelzellen beteiligt ist. 

Das oral verfügbare Medikament trägt die Codierung CK-2017357. Die Verträglichkeit der Substanz wurde in einer Phase-II-Studie mit 49 ALS-Patienten an der SUNY-Universität (USA) untersucht. Neben der Verträglichkeit bestand die Frage, ob es erste Hinweise für eine verbesserte Kraftentfaltung von ALS-Patienten und Verbesserung im Krankheitsverlauf gibt. Bei einem Teil der Patienten ließ sich eine Stabilisierung von motorischen Funktionen beschreiben. Die Studie CY-4026 soll in einer großen Patientengruppe (mehr als 400 Patienten) in einem Studienzeitraum von 3 Monaten überprüfen, ob das Medikament CK-2017357 zu einer „Kräftigung“ von ALS-Patienten und zu einer Verminderung der Progressionsrate führen kann. 

In Deutschland ist die Teilnahme von 3 Studienzentren vorgesehen. Ein Vorbereitungstreffen zu der klinischen Studie CY-4026 findet Mitte Januar in Paris statt.