Am 28.04.2010 wurde die klinische Studie mit Pioglitazone bei der ALS (GERP-Studie) vorzeitig abgebrochen. 219 ALS-Patienten haben an der multizentrischen Studie teilgenommen, die an verschiedenen Prüfzentren unter Koordination der Universität Ulm durchgeführt wurde. 47 Patienten hatten den 18-monatigen Behandlungszeitraum abgeschlossen, während bei den übrigen Patienten ein vorzeitiger Studienabschluss den Prüfzeitraum abkürzte. Der Studienabbruch wurde aufgrund statistisch-biometrischer Kriterien vorgenommen, da eine Zwischenauswertung eine geringe Tendenz für einen ungünstigen Krankheitsverlauf in der Pioglitazone-Gruppe erbracht hat. Dieser Effekt war statistisch nicht signifikant, so dass nicht von einer Schädigung von ALS-Patienten durch die Pioglitazone-Einnahme auszugehen ist. Die Datenlage der Zwischenauswertung machte jedoch die Perspektive einer statistisch-signifikanten und klinisch- relevanten Wirkung bei der ALS unmöglich. Aufgrund der fehlenden Perspektive für eine positive Wirksamkeit wurde die Studie vorzeitig abgebrochen. An unserem Studienzentrum an der Charité nahmen 10 ALS-Patienten an der GERP-Studie teil. Wir danken den teilnehmenden Patienten und ihren Angehörigen bei der Verwirklichung dieser Studie. 

Von August 2008 bis April 2010 wurde die ALS-Therapiestudie mit dem Medikament Pioglitazone in Deutschland durchgeführt. In der Studie wurde ein möglicher therapeutischer Effekt von Pioglitazone in Kombination mit Riluzol untersucht. Überprüft wird, ob Pioglitazone zu einer Verringerung der ALS-Progression beitragen kann. Bei Pioglitazone handelt es sich um ein etabliertes orales Antidiabetikum, das sich bei Patienten mit Diabetes mellitus in einer breiten Anwendung befindet. Experimentelle Untersuchungen haben jedoch ergeben, dass neben den antidiabetischen Eigenschaften das Medikament Pioglitazone über entzündungshemmende Effekte und neuroprotektive Merkmale verfügen kann. In einer Untersuchung am transgenen Tiermodell der ALS konnte in einer neurobiologischen Arbeitsgruppe am Universitätsklinikum Bonn im Jahr 2005 gezeigt werden, dass Pioglitazone günstige Effekte auf den Krankheitsverlauf im TiermodelI aufweisen kann (Schütz et al. J Neurosci 2005; 24:7805 – 78012). Die Mausstudien erbrachten eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufes und ein Überlebensvorteil für transgene ALS-Mäuse bei Pioglitazone-Behandlung. In einer weiteren Veröffentlichung aus dem Jahr 2008 berichtet eine japanische Arbeitsgruppe ebenfalls von neuroprotektiven Effekten im ALS-Mausmodell. Einschränkend war bereits vor Studienbeginn bewusst, dass eine Übertragung der experimentellen Ergebnisse im Tiermodell auf eine mögliche Therapiestrategie beim Menschen nicht sicher möglich ist. Zur Prüfung möglicher positiver Effekte von Pioglitazone beim Menschen war daher eine Therapiestudie erforderlich. Mehrere ALS-Zentren in Deutschland waren an der Therapiestudie beteiligt (Ulm, Würzburg, Wiesbaden, Rostock, Regensburg, Münster, München, Jena, Halle, Hannover, Erlangen, Dresden, Bonn, Bochum und unsere Ambulanz in Berlin).