In der Studie THL-ALS01 wurde ein bereits bekanntes Medikament mit dem Inhaltsstoff Thalidomide (THL) hinsichtlich der Verträglichkeit bei der ALS untersucht. Als zusätzliches Ziel der klinischen Studie sollte überprüft werden, ob bei einzelnen Patienten eine Verlangsamung der Erkrankung erreicht werden kann. Die Studie wurde an der Charité initiiert und überwiegend durch Spendenmittel des Immendorff-Stipendiums zur Erforschung von Ursache und Therapie der ALS an der Charite finanziert www.immendorff-stipendium.de.
Die ALS-Ambulanz der Charite war für die Organisation, Finanzierung und Durchführung verantwortlich. Insgesamt haben 37 Patienten an der Studie teilgenommen. Hintergrund der Untersuchung war die Erkenntnis, dass bei der ALS Entzündungsvorgänge an den motorischen Nervenzellen, im Gehirn und Rückenmark beteiligt sind. Die entzündlichen Veränderungen treten bereits im frühen Erkrankungsverlauf auf und können möglicherweise zur weiteren Schädigung der Nervenzellen beitragen. Das Medikament THL verfügt über entzündungshemmende Eigenschaften und kann aufgrund seiner pharmakologischen Eigenschaften sehr leicht das Zentrale Nervensystem erreichen. Das Arzneimittel THL hat in den 60iger Jahren unter dem Handelsnamen Contergan eine tragische Bekanntheit in Deutschland und anderen europäischen Ländern erhalten. THL war ursprünglich als Schlafmittel verbreitet worden und wurde aufgrund der Verursachung schwerwiegender kindlicher Missbildungen und von Totgeburten bei Einnahme durch schwangere Frauen aus dem medizinischen Einsatz entfernt. THL führt bei der Behandlung von schwangeren Frauen mit einer sehr hohen Wahrscheinlichkeit zum Fruchttod des ungeborenen Kindes oder zu kindlichen Missbildungen. Trotz dieser schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen und der berechtigten gesellschaftlichen Ächtung für mehrere Jahrzehnte wird THL unter höchsten Sicherheitsauflagen bei ausgewählten, schwerwiegenden Erkrankungen erfolgreich eingesetzt. THL wird zur Behandlung der Krebserkrankung des Multiplen Myeloms (Knochenmarkkrebs) und der Lepra (Erythema nodosum leprosum) erfolgreich eingesetzt.

In der Zeit von Januar bis Juli 2006 wurden 18 Patienten mit THL behandelt und mit der Riluzol-Standardbehandlung (19 Patienten) verglichen. Es zeigte sich eine eingeschränkte Verträglichkeit durch unterschiedliche Nebenwirkungen (Sedierung, Obstipation, Schwindel). Am 30.07.2006 wurde die klinische Prüfung mit Thalidomid bei ALS-Patienten vorzeitig beendet. Dieser Entschluss wurde der Ethikkommission des Landes Berlin sowie dem Bundesamt für Arzneimittel und Medizinprodukte mitgeteilt. Die Entscheidung geht auf zwei schwere unerwünschte Ereignisse (SUE) zurück. Am 30.07.2006 erlitt eine Studienteilnehmende Patientin eine schwerwiegende Verminderung der Herzfrequenz (Bradykardie), die zu einer Reanimation und intensivmedizinischen Versorgung führte. Die Ursache der Herzrhythmusstörung ist bisher unbekannt. Typische Nebenwirkungen von Thalidomid, z. B. thromboembolische Ereignisse (Blutgerinnsel) mit einer Lungenembolie ließen sich nicht nachweisen. Aufgrund der Einnahme von Thalidomid ist eine Verursachung des SUE durch Thalidomid möglich. Diese Annahme wird durch ein SUE eines weiteren Patienten unterstützt. Am 14.06.2006 war ein weiterer Patient aus bisher unbekannter Ursache plötzlich verstorben. Eine Obduktion konnte Thrombosen, eine Lungenembolie, Herzinfarkt oder andere Ursachen des Todes ausschließen. In Zusammenfassung der SUE vom 30.07. und 14.06.2006 ist ein unerwünschter Effekt von Thalidomid auf die Herzfrequenz von ALS-Patienten möglich. Schwerwiegende Herzrhythmusstörungen mit Herz-Kreislauf-Instabilität oder Todesfolge wurden im Zusammenhang mit Thalidomid noch nicht beschrieben. Aufgrund der Häufung von zwei SUE in der Studie THL-ALS01 ist dennoch eine negative Wirkung des Medikamentes auf die Herzfunktion nicht auszuschließen, so dass wir uns zu einem vorzeitigen Abbruch der klinischen Prüfung entschlossen haben. Eine Selbstmedikation mit Thalidomid ist dringend abzuraten. Rückfragen und detaillierte Auskünfte sind zu richten an: