Studie TCH 346

In der Jahren 2003 bis 2004 wurde eine internationale, multizentrische ALS-Therapiestudie mit dem Medikament TCH346 durchgeführt. TCH346 ist ein innovatives Medikament des forschenden Arzneimittelunternehmens Novartis. Die Substanz wurde ursprünglich zur Behandlung der Parkinson-Erkrankung entwickelt und getestet. Auf Grund von neuroprotektiven Eigenschaften in verschiedenen Zell- und Tierexperimenten wurde eine positive Wirkung bei der ALS vermutet und die Studie TCH346 initiiert. 591 ALS-Patienten wurden an 41 Zentren in 10 Ländern bei dieser Studie eingeschlossen. In Deutschland haben die Zentren in Hannover, Ulm und Berlin teilgenommen. Leider konnte für keine der untersuchten Dosierungen (TCH346 1 mg, 2,5 mg, 7,5 mg und 15 mg) eine therapeutische Wirkung gezeigt werden. Das Studienergebnis ist enttäuschend, da bisher nach dem Medikament Riluzol keine Pharmakotherapie entwickelt werden konnte, die zu einer Krankheitsverlangsamung führt. Trotz dieses negativen Ergebnisses hat diese Studie einen wichtigen Erkenntnisfortschritt gebracht. Dabei wurde erstmalig ein modernes Studienkonzept realisiert, das eine Unterscheidung zwischen einer Beobachtungsphase ohne Studienmedikament (Running-in-Phase) und einer Behandlungsphase (Verabreichung des Studienmedikamentes) beinhaltet. Dabei wird das Fortschreiten der ALS-Erkrankung (Progressionsrate) zwischen der Beobachtungs- und Behandlungsphase untersucht. Bei einer therapeutischen Wirksamkeit des Medikamentes ist anzunehmen, dass die Erkrankung während der Beobachtungsphase eine höhere Progression aufweist, als in der Behandlungsphase. Durch dieses Konzept konnten die individuellen Unterschiede im ALS-Krankheitsverlauf berücksichtigt und die Studiendauer pro Patient auf 1 Jahr reduziert werden. Bei einem traditionellen Ansatz wäre eine Behandlung von 1000 Patienten über einen Zeitraum von 3 Jahren notwendig gewesen. Die positiven Erfahrungen mit diesem Studiendesign wurden in unserer Medikamentenstudie OLN-ALS01 aufgegriffen. Die Ergebnisse der Studie TCH346 wurden in der neurologischen Fachzeitschrift Neurology veröffentlicht (Neurology 2007; 69:776-784).