Dezember 2009

Internationaler ALS-Kongress in Berlin erfolgreich abgeschlossen

Am Rande des Internationalen ALS-Kongresses fand ein Prüfarzttreffen zur Auswertung der Phase-II-Studie mit dem Medikament KNS-760704 statt, dass vom US-amerikanischen Arzneimittelunternehmen Knopp Neurosciences für eine mögliche Wirksamkeit bei der ALS untersucht wird. Die ALS-Expertin Merit Cudkowicz, Harward-University, stellte die Ergebnisse der Phase-II-Studie von KNS 760704 bei über 100 ALS-Patienten vor, die eine ausgezeichnete Verträglichkeit der Substanz erbrachten. Die Analyse des ALS-Schweregrades der KNS-Behandlungsgruppe im Vergleich zur Placebobehandlung erbrachte den Trend einer möglichen ALS-Verlangsamung. Aufgrund der geringen ALS-Patientenanzahl ist eine valide Aussage aufgrund der vorliegenden Daten in keiner Wiese möglich, so dass in jedem Fall eine Phase-III-Wirksamkeitsstudie durchzuführen ist. Auch in anderen zurückliegenden Studien hatten Phase-II-Pilotdaten eine mögliche Wirksamkeit von Medikamenten aufgezeigt, die sich in nachfolgenden Phase-III-Wirksamkeitsstudien nicht mehr reduzieren ließen. Vor diesem Hintergrund sind die optimistischen Verträglichkeitsdaten zu KNS 760704 nicht über zu bewerten, jedoch eine solide Ausgangsbasis für eine geplante Wirksamkeitsstudie mit Teilnahme deutscher Prüfzentren, die ab Mitte 2010 zu erwarten ist. Bei einer genauen Festlegung des Studienbeginns werden wir über die zeitlichen Abläufe, medizinischen Voraussetzungen und organisatorische Abläufe berichten.

 November 2009

Impfempfehlung gegen die „Neue Grippe“

Im Oktober 2009 hat die ständige Impfkommission (STIKO) am Robert-Koch-Institut (RKI) in Berlin eine Empfehlung zur Impfung gegen die neue Influenza (H1N1; genannt „Schweinegrippe“) vorgelegt. Die STIKO empfiehlt die Impfung von Personen mit einer schwerwiegenden Grunderkrankung wie Diabetes mellitus, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Krebs sowie neuromuskulären Erkrankungen.Mit der Nennung von neuromuskulären Krankheiten ist die Empfehlung der STIKO ebenfalls auf die ALS anzuwenden. Derzeit steht hauptsächlich der Impfstoff mit dem Handelsnamen  Pandemrix® zur Verfügung, der von dem Unternehmen GlaxoSmithKline (GSK) hergestellt und von der EU am 29.09.2009 zugelassen wurde. Das Medikament enthält ein Adjuvans (wirkungsverstärkender Hilfsstoff). In der Öffentlichkeit bestand eine erhebliche Diskussion zum Thema der Adjuvanzien. Die gegenwärtige Datenlage liefert keinen sicheren Hinweis, dass ein Adjuvans mit einer Häufung neurologischer Komplikationen verbunden ist. Bisher wurden lediglich seltene Einzelfälle mit einem Guillain-Barré-Syndrom (GBS) beschrieben, das durch fortschreitende Lähmungen gekennzeichnet ist und im ALS-Kontext ungünstig wäre. Die STIKO und das RKI sind sich über das Risiko des GBS und die Besonderheiten bei neuromuskulären Erkrankungen bewusst und kommen dennoch zu der Schlussfolgerung, die Impfung für ALS-Patienten zu empfehlen. Hintergrund dieser Abwägung ist die extreme Seltenheit der GBS-Komplikation und anderer neurologischer Auswirkungen der Impfung. Zu betonten ist, dass Impfkomplikationen eine Rarität darstellen und nicht mit üblichen Impfreaktionen in Verbindung gebracht werden dürfen (Rötung, Schwellung und Schmerzhaftigkeit an der Injektionsstelle, Anstieg der Körpertemperatur, kurzzeitige Gelenkschmerzen etc.). Zusammenfassend ist eine grundsätzliche Empfehlung der H1N1-Impfung für ALS-Patienten gegeben. Die Impfung wird von ausgewählten Arztpraxen und arbeitsmedizinischen Diensten durchgeführt. Die Lokalisation der registrierten Arztpraxen ist über die folgende Internetverbindung möglich: www.berlin.de\impfen. Weiterhin sind bezirksweise Beratungsstellen mit einer telefonischen Kontaktmöglichkeit eingerichtet worden. Die Telefonnummern sind ebenfalls über die vorgenannte Internetseite erhältlich. Bundesweit wurde eine Beratungsstelle am Ministerium für Gesundheit mit einer Beratungszeit von Mo. bis Fr. von 8.00 bis 18.00 Uhr eingerichtet (030-346465100).

Kooperation mit der sozialen Internetplattform www.patientslikeme.com

Das Internetportal   www.patientslikeme.com (PLM) gehört zu den innovativsten Internetangeboten der Medizin. Mit Sitz in Boston (USA) wurde PLM im Umfeld des ALS-Patienten Stephen Heywood entwickelt. Der genannte Patient gründete mit seinem Bruder James Heywood ein Internetunternehmen, das dem Austausch von ALS-Patienten im Sinne einer sozialen Internetplattform dienen soll. PLM hat sich zu einem Patientenportal entwickelt, auf dem die Betroffenen ihre krankheitsbezogenen Daten erheben und der Öffentlichkeit zur Verfügung stellen. Die Betroffen beschreiben ihre Erkrankungsschwere anhand der etablierten Selbstbewertungsskala des ALS-FRS (ALS-Functional Rating Skale), ihre Medikation mit  individuellen Heilversuchen, Hilfsmittel, Atmungs- und Ernährungstherapien und andere Formen von Behandlungen. Derzeit haben 4033 Patienten ihre ALS-bezogenen Angaben zur Verfügung gestellt (Stand 11-2009), so dass für die Nutzer wichtige Vergleichs- und Kontaktmöglichkeiten entstehen. Bereits im Jahr 2005 ergab sich ein Kontakt zwischen der ALS-Ambulanz der Charité und der Heywood-Familie. Durch einen gemeinsamen Workshop unserer Ambulanz und PLM vom 01.- 04.11.2009 wurde die Grundlage für eine langfristige Kooperation gelegt. Der Workshop fand mit drei Mitarbeitern der Charité und verschiedenen Entwicklern am Firmensitz von PLM in Boston statt. Gegenstand war ein Erfahrungsaustausch zwischen PLM und Mitarbeitern unserer Ambulanz, an der seit 11/2007 ebenfalls Forschungs- und Entwicklungsarbeiten zu internetbasierten und telemedizinischen Verfahren bei der ALS-Behandlung stattfinden. Dabei wird an der Charite eine geschützte Internetanwendung entwickelt, die einer webbasierten elektronischen Patientenakte im ALS-Indikationsgebiet entspricht. Zusätzlich werden Daten von medizinischen Geräten im Home-Care-Bereich (z. B. Ernährungspumpen) integriert. Durch die Erhebung, Administration und Nutzung vertraulicher Patientendaten ist das Charitè–Entwicklungsprojekt ein komplexer Ansatz, der die Rolle des Patienten und die Kommunikation aller Beteiligten im ALS-Behandlungsprozess stärken soll. Bei der Entwicklung des Charité-Internetportals werden Erfahrungen von PLM aufgegriffen, während gleichzeitig bisher ungesicherte Ergebnisse des PLM-Portals durch klinische Studien an der Charité evaluiert werden. Die Kooperation zwischen der Charité und PLM wird durch eine Förderung durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) unterstützt.

Oktober 2009

US-Studie zum Zwerchfellschrittmacher

Im September 2009 wurde eine Zwischenauswertung der Zwerchfellschrittmacher-Studie in den USA zur Verfügung gestellt. Die Daten dienen einer Voranfrage des Schrittmacherherstellers Synapse Biomedical Inc. gegenüber der amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA). 85 Patienten mit einem mittleren Alter von 59 Jahren nahmen an einer 12-monatigen Verlaufsuntersuchung mit einer direkten Diaphragmastimulation (DDS) teil. Das Studienziel war eine Verzögerung der ALS-bedingten Atemfunktionsstörung bereits im frühen Krankheitsverlauf durch eine Prophylaxe der Zwerchfellatrophie. Die mittlere Vitalkapazität der Studienpatienten betrug 58% und war in jedem Fall über 50%. Die Mehrheit der Studienteilnehmer (82%) wurde mit einer Beatmungsmaske (nicht-invasive Ventilation, NIV) versorgt. Ein wesentliches Studienergebnis war eine sehr gute Verträglichkeit des Eingriffs und eine geringe postoperative Komplikationsrate. Ein Todesfall im Zusammenhang mit dem operativen Eingriff ist in keinem Fall nachweisbar, so dass von einer hohen Sicherheit der Operation auszugehen ist. 78% der erstversorgten Patienten wurden im weiteren Krankheitsverlauf untersucht. Bei 30% der DDS- Patienten war über einen Zeitraum von 9 Monaten eine Stabilisierung der Atemfunktion berichtet worden. Wesentliche methodische Begrenzungen der Studie limitieren jedoch die Aussagefähigkeit zur Wirksamkeit der DDS. So wurde im Studiendesign kein Vergleich zu einer Scheinstimulation (Placebokontrolle) realisiert. Auch die Randomisierung zwischen einer DDS- und einer Beobachtungsgruppe ist nicht erfolgt. Demzufolge ist ein unmittelbarer Vergleich zwischen Patienten der Regelversorgung und einer DDS-Implantation nicht möglich. Ein weiterer begrenzender Umstand ist die fehlende Information zur begleitenden Maskenbeatmung. So ist denkbar, dass die Initiierung einer Maskenbeatmung zur beschriebenen Stabilisierung der Vitalkapazität beigetragen hat und eine sichere Abgrenzung zwischen den Effekten der NIV und der DDS nicht möglich erscheint. Eine solide Aussage zur Wirksamkeit der DDS ist erst nach Abschluss einer randomisierten und placebokontrollierten Studie zu erwarten. Die Erfahrungen mit der DDS an der Charité sind mit den Studienergebnissen nur sehr eingeschränkt vergleichbar. 12/2007 sowie 7/2008 wurden insgesamt 3 Patienten mit einer DDS an der Charité behandelt, die insgesamt eine deutliche Reduktion der Atemfunktionsstörung mit einer VK < 50 % aufwiesen. Weitere DDS-Operationen konnten an der Charité nicht durchgeführt werden, da keine Kostenübernahme durch die Versicherungsträger gewährleistet wurden. Zu erwarten ist die Veröffentlichung der abschließenden Studiendaten aus der US-Untersuchung, so dass mit einer verbesserten Datenlage die Verhandlungen mit den Kostenträgern möglich sind. Aufgrund der bisherigen medizinischen Ergebnisse ist die Versorgung mit einer DDS in keiner Weise ein Standardverfahren, sondern eine hochspezialisierte Anwendung, die für sehr ausgewählte klinische Konstellation geeignet ist. Eine breite Anwendung der DDS ist gegenwärtig nicht indiziert. Über die Planung weiterer DDS im Jahr 2010 werden wir auf den Internetseiten rechtzeitig informieren. Derzeit steht kein Operationskontingent für eine DDS zur Verfügung, so dass Anfragen zur DDS-Versorgung zur Zeit nicht positiv beantwortet werden können.

Wichtige Neuregelung der Patientenverfügungen in Deutschland

Mit Gültigkeit ab dem 01.09.2009 wurden die formalen Voraussetzungen für Patientenverfügungen mit einer Novellierung des Betreuungsrechts neu geregelt. Mit dem Dritten Gesetz zur Änderung des Betreuungsrechts hat das Bundesministerium für Justiz (BMJ) eine verbesserte Rechtssicherheit beim Umgang mit Patientenverfügungen geschaffen. Gleichzeitig wurden die formalen Anforderungen an Patientenverfügungen (PV) verstärkt, die insbesondere für ALS-Patienten aufgrund der motorischen Einschränkungen Implikation haben. Die wesentliche Veränderung sieht vor, dass die PV schriftlich verfasst und durch Namensunterschrift eigenständig unterzeichnet wird. Diese formale Festlegung war in den früheren Anforderungen für PV nicht gegeben. Gleichzeitig ist bei ALS-bedingten Paresen eine eigenständige Unterschrift unter Umständen nicht möglich. In diesem Fall ist eine Beglaubigung der PV von einer Notarin oder einem Notar durch Handzeichen erforderlich. In diesem Fall wird der Patientenwille auf einem mündlichen, nonverbalen Weg oder durch eine Kommunikationshilfe ermittelt und durch ein Notariat bestätigt. Wichtig ist, dass ein Widerruf der Patientenverfügung jederzeit formlos erfolgen kann, ohne strenge Bindung an die Schriftform. Es wird weiterhin empfohlen, die PV in bestimmten Zeitabständen, z. B. jährlich, zu erneuern oder zu bestätigen. Damit kann eine Konkretisierung der PV innerhalb der fortschreitenden ALS erreicht werden. Eine zweite wesentliche Neuerung ist die Beschreibung der persönlichen Wertvorstellungen, Einstellungen zum eigenen Leben und Sterben und möglicherweise religiöser Anschauungen. Diese Beschreibung gilt als Ergänzung und Interpretationshilfe Ihres Patientenwillens. Dabei sieht der Gesetzgeber die Äußerung zu den folgenden Themenbereichen vor: Bewertung und Bilanzierung des bisherigen Lebens; Erwartungen an ein zukünftiges Leben und die Lebensqualität; Wünsche und Ängste; Bewältigung oder Erfahrungen mit vorangehenden leidvollen Lebenssituationen oder der jetzigen Erkrankung; Beziehung zu anderen Menschen, insbesondere der Rolle von Familie, Freunden und Einstellung zu Hilfsangeboten durch andere Menschen sowie mögliche Ängste, Hilfe durch Dritte anzunehmen und anderen Personen zur Last zu fallen; das Erleben von Leid, Behinderung und Sterben und mögliche Ängste. Die PV sollte neben den eigenen Wertvorstellungen eine Aussage treffen, in welchen Situationen und mit welchem Umfang Sie eine ärztliche Hilfe in Anspruch nehmen wollen. In den anbei befindlichen Musterdokumenten werden eine detaillierte Anleitung zur Abfassung einer PV sowie Textbausteine des BMJ zur Verfügung gestellt, die Sie Ihren eigenen Bedürfnisse anpassen und als Grundlage für eine von Ihnen individuell erstellte PV dienen können.

Gesetzestext    Broschüre    Textbausteine

September 2009

Theaterstück Dienstag bei Morrie“ erstmalig in Berlin

Das „Event Theater“ aus Brandenburg an der Havel setzt sich mit der ALS Problematik auseinander. Das Theaterstück „Dienstags bei Morrie“ thematisiert einen unkonventionellen Soziologieprofessor Morrie, der an einer ALS erkrankt ist und doch dem Leben voll zugewandt erscheint, ohne Sterben und Tod zu tabuisieren. Morrie wird von seinem ehemaligen Studenten Mitch besucht, der kerngesund auf dem Höhepunkt seiner Journalistenkarriere steht. Beide führen Gespräche über das Abschiednehmen, über Ehe und Familie, die Arbeit und über soziales Engagement, über Verzeihen und Reue und über das, was uns das Leben geschenkt und vorenthalten hat. Diese anregenden Zusammenkünfte lassen Morrie in größerer Ruhe dem eigenen Tod entgegengehen – und sie verändern auch das Leben von Mitch für immer (Quelle: www.event-theater.de). Das Theaterstück wird in der Vertretung des Landes Brandenburg beim Bund in Berlin Mitte am 19.10.2009 aufgeführt. Es erfolgt eine Einladung durch den Staatssekretär Dr. Gerd Harms. Auf Grund der begrenzten Zuschauerzahl von 100 Gäste ist die Theateraufführung leider keine öffentliche Veranstaltung, sondern auf bereits eingegangene Einladungen beschränkt. Der Veranstalter bittet um Verständnis für diese Einschränkungen und bedauert, dass derzeit keine weiteren Karten zur Verfügung stehen.

Abgeschlossen Vorbereitungen für das internationale ALS-Meeting in Berlin

Vom 08.12. – 10.12.2009 findet in Berlin der Internationale ALS-Kongress statt. Wir hatten als ALS-Ambulanz der Charité um eine Unterstützung durch eine ehrenamtliche Tätigkeit während der Kongressveranstaltung gebeten. Nach Mitteilung des Veranstalters in Deutschland, der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e. V. (DGM), wurde eine erfreuliche Anzahl an bereitwilligen Helfern identifiziert, so dass nunmehr die personellen Vorbereitungen auf den Kongress abgeschlossen sind. Die ALS-Ambulanz der Charité und die DGM danken bereits an dieser Stelle für die hervorragende Bereitschaft von Betroffenen, Angehörigen und sonstigen Interessierten, das Gelingen des ALS-Kongresses in Berlin durch ein gemeinnütziges Engagement zu unterstützen.

Studienergebnisse zu KNS-760704 auf dem ALS-Kongress in Berlin

Im Dezember 2009 ist ein Prüfarzttreffen des Arzneimittelunternehmens Knopp Neurosciences mit den internationalen Prüfärzten einschließlich unserer Ambulanz geplant, um die Wirksamkeitsstudie mit dem Medikament KNS mit Beginn im Jahr 2010 vorzubereiten. Während des Prüfarzttreffens werden die Ergebnisse der Verträglichkeitsstudie präsentiert und diskutiert. 

August 2009

Erste Verträglichkeitsdaten zu dem Medikament KNS-760704

In den Nachrichten vom Oktober 2008 wurde bereits die Medikamentenstudie des US-amerikanischen Arzneimittelunternehmens Knopp Neurosciences mit dem Medikament KNS 760704 in Aussicht gestellt. Am 11. 08.2009 wurden die ersten Ergebnisse der Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von KNS-760704 (Phase-II-Studie) veröffentlicht. An der Studie nahmen 102 ALS-Patienten an 20 US-Studienzentren teil. In dieser Untersuchung zeigte sich eine gute Verträglichkeit des Medikamentes, so dass eine umfangreiche Wirksamkeitsstudie (Phase III) für das Jahr 2010 geplant wird. Die ALS-Ambulanz an der Charité wird ebenfalls an der klinischen Prüfung teilnehmen. Weitere Studienzentren in Deutschland sind noch nicht abschließend bekannt.

Verlängerung der klinischen Studie ALSTAR mit Talampanel (ALSTAR-OL)

Die verantwortliche Ethikkommission sowie die Bundesoberbehörde (BfArM) hat eine Studienverlängerung der laufenden ALS-Therapiestudie mit Talampanel genehmigt. Die klinische Prüfung mit Talampanel wird derzeit in Deutschland und anderen Studienzentren in Europa und Nordeuropa mit einer Behandlungsdauer von 52 Wochen durchgeführt. Die Studienverlängerung bedeutet, dass nach Abschluss der klinischen Prüfung alle Patienten mit 150 mg Talampanel/Tag behandelt werden können. Das betrifft auch die ALS-Patienten, die zuvor Placebo erhalten haben. Die genehmigte Studienverlängerung ist bis zur Auswertung der ALSTAR-Studie vorgesehen, die im Juni 2010 erwartet wird.

Juli 2009

Beginn der klinischen Studie „MitoTarget“

Die klinische Studie „MitoTarget“ hat am 27.07.2009 in unserer ALS-Ambulanz  begonnen. Die Therapiestudie mit dem Medikament TRO19622 wird für die Dauer von 18 Monaten durchgeführt, während die Bewerbung für die Studienteilname ab sofort möglich ist. Der Rekrutierungszeitraum wird wahrscheinlich lediglich bis Dezember 2009 realisiert. Bisher ist noch offen, ob die Einschlussphase für die klinische Prüfung bis zum Februar 2010 erweitert werden kann. Details der klinischen Studie finden sich in der Rubrik „Therapiestudien“. Den dortigen Angaben sind die medizinischen Voraussetzungen und die organisatorischen Angaben zu entnehmen.

Phase I-Studie mit GSK1223249 des Unternehmens GlaxoSmithKline (GSK)

Das globale Arzneimittelunternehmen GSK testet in einer Phase 1-Studie das Medikament GSK 1223249. Die pharmazeutische Substanz ist ein Modultor des Nervenwachstums, von dem nervenschützende (neuroprotektive) Eigenschaften vermutet werden. Seit 4/2009 findet eine Verträglichkeitsstudie bei 76 ALS-Patienten statt, die bis 11/2010 geplant ist und wahrscheinlich bis 4/2011 ausgewertet ist. Bei dem Medikament handelt es sich um einen humanmolekularen Antikörper gegen das Protein Nogo-A, das intravenös verabreicht wird. Informationen zur Wirksamkeit liegen bisher nicht vor und werden wahrscheinlich auch während der Phase1-Studie nicht zu erheben sein. Erst nach der Phase I-Studie lässt sich eine Aussage zur Tolerabilität machen und die Entscheidung über eine anschließende Wirksamkeitsstudie treffen. Weitere Informationen finden sich unter www.clinicaltrials.gov.

Juni 2009

Internationales ALS-Meeting in Berlin

Vom 06. - 10. Dezember 2009 findet der Internationale ALS-Kongress erstmalig in Berlin statt. Die Organisation der Veranstaltung liegt bei der ALS-Selbsthilfeorganisation in Großbritannien (Motor Neuron Disease Association; www.mnda.org). Als lokaler Partner fungiert die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e. V. (DGM); www.dgm.org). Die Austragung des Kongresses in Berlin stellt eine Würdigung der Versorgungs- und Forschungsaktivitäten auf dem Gebiet der ALS in Deutschland  dar. Gleichzeitig ist der Kongress mit verschiedenen organisatorischen Herausforderungen verbunden. Als Teilnehmer werden mehr als 500 Ärzte, Wissenschaftler, Patienten, Angehörige und Mitglieder von spezialisierten Pflegeteams erwartet. Zur Betreuung der internationalen Gäste am Kongressort (Maritim Hotel in Berlin) werden 20 Personen benötigt, die als Auskunfts- und Servicepersonal ehrenamtlich tätig werden. Voraussetzung ist eine Basiskenntnis der englischen Sprache, so dass die Fragen der internationalen Kongressteilnehmer mit einfachen Worten beantwortet werden können. Die wesentliche Aufgabe besteht in einer Orientierungshilfe im Maritim Hotel und in Auskünften zu Veranstaltungsorten während des Kongresses. Alle ehrenamtlichen Mitarbeiter erhalten vorab eine detaillierte Einweisung und Schulung sowie eigenes Informationsmaterial zu Veranstaltungsorten und dem Programm. Ein persönlicher Nutzen für alle ehrenamtlichen Mitarbeiter ist der unbeschränkte Zutritt zu allen Veranstaltungen während des Kongresses, so dass die Kosten für die Kongressteilnahme entfallen. Bei Interesse an der Tätigkeit sind Ihre Anfragen zu richten an: thomas.meyer@charite.de

Verzögerung der klinischen Studie „MitoTarget“

Die klinische Studie „MitoTarget“ wird in Deutschland durch formale Gründe in seinem Beginn verzögert. Die Ethikkommissionen der einzelnen Prüfzentren haben bisher noch kein abschließendes Votum erteilt, jedoch ist mit größter Wahrscheinlichkeit mit einer positiven Evaluierung zu rechnen, da die geplante klinische Prüfung als ethisch unkompliziert zu werten ist. Ein weiterer Grund für die Verzögerung ist das komplexe Vertragswerk zwischen den einzelnen europäischen Partnern und dem Fördermittelgeber in der Europäischen Union (EU). Im Juni 2009 fanden bereits Vorbereitungsbesuche durch die französische Studienorganisation an den einzelnen Prüfzentren in Deutschland statt, so dass die lokalen Voraussetzungen zum Studienbeginn erfüllt sind. Wahrscheinlicher Studienbeginn ist August 2009. Eine Abweichung von dieser Planung ist aus den genannten Gründen jedoch möglich.

Mai 2009

Neues Forschungsvorhaben zur ALS-Home-Care-Versorgung an der Charité

Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) hat ein zweites Forschungsvorhaben bewilligt, in dem die Optimierung der hochspezialisierten ambulanten Versorgung von ALS-Betroffenen untersucht wird. Das Verbundvorhaben wird vom Fraunhofer Institut für Arbeitsgestaltung und Organisation in Stuttgart geleitet. Die ALS-Ambulanz der Charité ist als medizinischer Partner während des Projektzeitraums von 2,5 Jahren beteiligt. In dem Vorhaben sollen neue Lösungswege einer optimierten Home-Care-Versorgung mit Hilfe internetbasierter Technologien entwickelt und getestet werden. Unter dem Synonym der „virtuellen Ambulanz“ soll in enger Kooperation von Ärzten der Charité, medizinischen Dienstleistern, Pflegeteams und Herstellern von Medizintechnik internetbasierte Beratungsangebote entwickelt werden, um den ALS-Betroffenen ein verbessertes und individualisiertes Informationsangebot bereit zu stellen. Als Ausgangsprojekt des Vorhabens ist eine  Virtualisierung der Informationen und Beratung zu dem komplexen Thema der Ernährungstherapie einschließlich der Sondenernährung über eine perkutane endoskopische Gastrostomie (PEG) vorgesehen. Nach einer anfänglichen Entwicklungsphase werden frühzeitig ALS-Betroffene, ihre Angehörigen und Pflegeteams in die Entwicklungsarbeiten integriert. ALS-Patienten unserer Ambulanz werden gezielt hinsichtlich einer möglichen Mitarbeit bei diesem Projekt angesprochen. Die aktive Beteiligung von ALS-Patienten ist ein wesentliches Merkmal der BMBF-geförderten Vorhaben an unserer Ambulanz.

April 2009

Beginn der Studie gegen unerwünschten Gewichtsverlust (OLN-ALS01)

Im April  2009 wurde die Therapiestudie mit Olanzapin zur Behandlung des unerwünschten Gewichtsverlustes bei der ALS initiiert. Sämtliche formalen und medizinischen Voraussetzungen zum Studienbeginn wurden geschaffen, so dass ab sofort betroffene ALS-Patienten Kontakt mit unserer Ambulanz aufnehmen können. Das Medikament Olanzapin führt zu einer Stabilisierung oder Zunahme des Körpergewichts. Die Olanzapin-Behandlung ist bei der ALS eine mögliche Therapieoption, wenn trotz optimaler Ernährung ein unerwünschter Gewichtsverlust besteht. Die klinische Wirksamkeit des Medikamentes wird jetzt in einer placebo-kontrollierten Studie an unserer Ambulanz untersucht. Die detaillierten Einschlusskritierien sowie die medizinischen und organisatorischen Abläufe werden in der Rubrik „Aktuelle Therapiestudien“ beschrieben. ALS-Betroffene mit einem unerwünschten Gewichtsverlust ohne schwerwiegende Schluckstörung können Kontakt mit der verantwortlichen Prüfärztin aufnehmen (teresa.holm@charite.de).


Planungsphase einer Therapiestudie mit Anakinra

Am Max-Planck-Institut (MPI) für Infektionsbiologie in Berlin wurden in der Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Arturo Zychlinski Untersuchungen zur Immuntherapie im transgenen Mausmodell der ALS (SOD1-Maus) durchgeführt. Ein Behandlungsversuch im ALS-Mausmodell mit dem Medikament Anakinra führten zu einer Verlangsamung im ALS-Krankheitsverlauf. Anakinra ist ein Medikament mit einer Zulassung zur Behandlung rheumatischer Erkrankungen (rheumatoide Arthritis) und stellt einen spezifischen Hemmstoff des Entzündungsproteins Interleukin 1 (IL-1) dar. Aufgrund der positiven Ergebnisse im Tierexperiment wird eine klinische Studie mit  Anakinra bei ALS-Patienten geplant. Aufgrund der pharmakologischen Eigenschaften von Anakinra ist anzunehmen, dass dieses Medikament nicht die Hirn-Blut-Schranke überwindet und damit keine ausreichenden Konzentrationen im Gehirn erreicht. Vor diesem Hintergrund wird die Medikamentenuntersuchung ausschließlich bei ALS-Patienten geplant, die eine dominante Beteiligung der peripheren Nerven (2. Motoneuron) aufweisen. Die klinische Studie ist in Kooperation zwischen MPI und der ALS-Ambulanz an der Charité vorgesehen. Derzeit beginnt die medizinische, organisatorische und finanzielle Planungsphase. 20 Patienten sollen über einen Zeitraum von 12 Monaten mit Anakinra mit einer täglichen Injektion unter die Haut (subkutan) behandelt werden. Möglicher Studienstart ist wahrscheinlich der Beginn 2010.

 März 2009

Meilenstein der ALS-Forschung - neues ALS-Gen entdeckt: ALS6 (FUS)

Durch die Kooperation von europäischen und amerikanischen Arbeitsgruppen ist es gelungen, ein neues ALS-Gen zu identifizieren, das für eine Gruppe der familiären ALS-Patienten ursächlich ist. Es handelt sich um das ALS6-Gen, das zuvor unter dem Namen FUS (fused in sarcoma) bekannt war. Nach den bisherigen Erkenntnissen sind Mutationen im ALS6-Gen bei 4% der familiären ALS nachweisbar, jedoch hat die Identifizierung dieses Gens weiterreichende Konsequenzen und ist als Meilenstein der ALS-Forschung zu betrachten. Nach der Identifizierung des SOD1- (1993) und TDP-43-Gens (2006) wurde jetzt ein drittes ALS-assoziiertes Gen nachgewiesen, das vergleichende Untersuchungen zwischen den bisher bekannten ALS-Genen gestattet. Dabei ist von Interesse, welche Gemeinsamkeiten zwischen der SOD1, dem TDP-43 und dem FUS bestehen. Falls übereinstimmende Mechanismen der Zellschädigung festzustellen sind, lassen sich diese Prinzipien auf die häufige nicht-erbliche ALS übertragen.

Auf dieser Grundlage und mit der Schaffung entsprechender Tiermodelle können Therapiestrategien entwickelt werden, die gemeinsame Motive der motorischen Nervenzellschädigung beeinflussen. Das ALS6 (FUS)-Protein zeigte elementare Funktionen innerhalb der motorischen Nervenzelle, da es bestimmte genetische Botenstoffe (Messenger RNA [engl.], Boten-RNS [dt.]) reguliert und die Synthese von zahlreichen Proteinen steuert. Weiterhin konnte nachgewiesen werden, dass Mutationen im ALS6-Gen zu einer pathologischen Ablagerung der FUS-Proteine innerhalb der motorischen Nervenzelle führt. Hier bestehen interessante Parallelen zur SOD1- und TDP-43-assoziierten ALS, die ebenfalls durch abnorme Proteinablagerungen innerhalb des Motoneurons charakterisiert sind.

Die Identifizierung des ALS6-Gens war wissenschaftlich, logistisch und finanziell sehr aufwendig und hat eine intensive Forschung über 6 Jahre durch zahlreiche Wissenschaftler am King´s College in London sowie dem Massachusetts General Hospital (Boston, USA) und verschiedene kooperierenden Institute erfordert.

Der Nachweis von ALS6-Mutationen bei Familien mit einer erblichen Form der ALS wurde in zwei separaten Veröffentlichungen der neurogenetischen Forscher, Tom Kwiatkowski aus Boston (http://www.sciencemag.org/cgi/content/full/323/5918/1205) und Caroline Vance aus London (http://www.sciencemag.org/cgi/content/full/323/5918/1208) im Wissenschaftsmagazin Science publiziert.

Februar 2009

Konkretisierung der klinischen Studie „MitoTarget“

Am 19.02.2009 fand ein Vorbereitungstreffen der Prüfärzte der klinischen Studie „MitoTarget“ in Paris statt. Während der Fachtagung wurden die Ein- und Ausschlusskriterien sowie die medizinischen und organisatorischen Voraussetzungen für eine Studienteilnahme konkretisiert. Neben unserer ALS-Ambulanz in Berlin werden Studienzentren an den Universitätskliniken Ulm, Halle und Hannover teilnehmen. Der voraussichtliche Studienbeginn ist Mai 2009. Klinische Studien sind grundsätzlich an bestimmte medizinische und soziale Voraussetzungen geknüpft, die von Ethikkommissionen, Arzneimittelbehörden und dem Hersteller des Medikamentes aufgrund der pharmakologischen Gegebenheiten des Medikamentes definiert werden. An der MitoTarget-Studie können Patienten teilnehmen, die keine schwerwiegende Atemfunktionsstörung (Vitalkapazität > 70 %) aufweisen. Eine weitere Voraussetzung für die Studienteilnahme ist eine Erkrankungsdauer von weniger als 36 Monaten. Das Medikament wird in Form einer oralen Medikation zur Verfügung gestellt. Die Medikamenteneinnahme erfolgt in Form von 2 kleinen Tabletten zur Mittagszeit.

Die Einnahme von Rilutek bleibt morgens und abends unverändert. Zum Studienbeginn ist keine Ernährung über eine PEG-Sonde gestattet. Sollte während der klinischen Prüfung eine PEG-Anlage und Ernährungstherapie (enterale Ernährung) erforderlich werden, kann die Einnahme des Studienpräparates über die PEG weitergeführt werden. Ein Abbruch der klinischen Studie ist in diesem Fall nicht notwendig. Teilnehmende Studienpatienten werden das Prüfpräparat über 18 Monate einnehmen. Während der Studiendauer sind insgesamt 10 Visiten in unserer Ambulanz erforderlich. Eine stationäre Aufnahme oder schwerwiegende medizinische Belastung sind nicht zu erwarten.

ALS-Patienten mit Interesse an einer Studienteilnahme können bereits im Vorfeld Kontakt mit unserer Ambulanz an der Charité aufnehmen. Elektronische Anfragen bei einer Studienteilnahme an der Charité sind an die folgenden Email-Adressen zur richten:
Teresa.holm@charite.de (Prüfärztin) oder thomas.meyer@charite.de (Leiter des Studienzentrums)


Theaterproduktion zur ALS-Thematik in Brandenburg „Dienstags bei Morrie“

Am 04.04.2009 um 20.00 Uhr findet die Premiere des amerikanischen Theaterstücks „Dienstags bei Morrie“ im Fontane-Club in Brandenburg/Havel statt. Durch eine Initiative von Hank Teufer des event-theater e. V. in Brandenburg wird das Schauspiel nach dem gleichnamigen Roman von Mitch Albom und Regie von Andreas Löffel inszeniert. Das Buch „Dienstags bei Morrie“ hat in den USA eine erhebliche künstlerische und mediale Resonanz erfahren. Das Theaterstück ist die Umsetzung des Romans in eine Theaterproduktion.

Die ALS-Ambulanz der Charité begleitet die künstlerische Produktion aus einer medizinischen und sozialen Perspektive und würdigt die Intention, mit künstlerischen Mitteln die ALS-Problematik zu bewältigen und in eine öffentliche Diskussion zu bringen. Das event-theater in Brandenburg  hat die folgende Vorankündigung der Theaterproduktion zur Verfügung gestellt:

Der unkonventionelle Soziologieprofessor Morrie ist an ALS erkrankt. Er weiß, dass er in absehbarer Zeit sterben wird und doch ist er dem Leben voll zugewandt, ohne Sterben und Tod zu tabuisieren. Er wird vom ehemaligen Studenten Mitch besucht, der kerngesund auf dem Höhepunkt seiner Journalistenkarriere steht. Mitch staunt: So sehr die tödliche Krankheit seinen verehrten Lehrer gezeichnet hat, seinen Humor, seine Würde und den Mut hat Morrie nicht verloren. “Lerne, wie man stirbt und du wirst lernen, wie man lebt“, sagt er zu Mitch.

In diesem Geist des „trotz allem“ beginnen die Gespräche mit Morrie, jeden Dienstag, vierzehn Wochen lang. Es sind Gespräche über das Abschiednehmen, über Ehe und Familie, über die Arbeit und soziales Engagement, über Verzeihen und Reue und über das, was uns das Leben geschenkt und was es uns vorenthalten hat. Diese anregenden Zusammenkünfte lassen nicht nur den Professor in Ruhe dem eigenen Tod entgegengehen – sie verändern auch das Leben von Mitch Albom für immer.

Ein Theaterleben voll Liebe, Weisheit und Humor, das unter die Haut geht.

Das Hamburger Abendblatt schreibt:
„Selten gibt es Bücher, die in so bestechender Klarheit und ungekünstelter Schlichtheit wiedergeben, worum es wirklich im Leben geht. Hier spricht der kleine Prinz, nachdem er erwachsen geworden ist.“

Nach der Premiere am 4. April 2009 sind die weiteren Vorstellung bereits bekannt: 5.04., 16.00 Uhr; 11.04., 17.04, 18.04., 25.04.2009 jeweils um 20.00 Uhr.

event-theater e.V., Ritterstr. 68, 14770 Brandenburg, Tel.: 03381/793277; Fax: 03381/794719; 
www.event-theater.de; Email: info@event-theater.de

 Januar 2009