Juli 2010

Befragung zu lebenserhaltenden Maßnahmen bei der ALS

Ein wissenschaftlicher Schwerpunkt an den Universitätskliniken in Ulm und Tübingen ist die Erforschung der Lebensqualität und psychologischer Bewältigungsstrategien bei der ALS. Am Universitätsklinikum Ulm sind Wissenschaftlerinnen mit der Frage beschäftigt, welche Haltung ALS-Patienten im Erkrankungsverlauf zu lebenserhaltenden Maßnahmen einnehmen. An der ALS-Ambulanz der Universität Ulm wurden bisher 75 Patienten mit dieser Thematik anhand eines strukturierten Interviews befragt. Für eine wissenschaftlich-fundierte Aussage ist die Beteiligung einer größeren Patientenzahl in verschiedenen Regionen Deutschlands sinnvoll. In der ALS-Ambulanz der Charité ist die palliativmedizinische Versorgung ebenfalls ein Tätigkeitsschwerpunkt. Vor diesem Hintergrund ergibt sich eine wissenschaftliche Kooperation zwischen dem Universitätsklinikum Ulm und dem ALS-Zentrum in Berlin zur gemeinsamen Studie über die lebenserhaltende Maßnahmen bei der ALS.

Die Studie besteht in einem Interview, das eine Psychologin über einen Zeitraum von ca. 2 Stunden führen wird. Es handelt sich um einen detaillierten Fragenkatalog, der einheitlich allen teilnehmenden ALS-Patienten in gleicher Weise gestellt wird. Die Fragen berühren keine Wissensinhalte, sondern die Haltung der Patienten gegenüber elementaren Dingen des Lebens, zum Tod sowie zur Maximaltherapie, Behandlungsbegrenzung oder zum Therapieabbruch. Die wissenschaftliche Analyse der unterschiedlichen Haltungen zu lebenserhaltenden Maßnahmen ist in jedem Fall notwendig, um soziale und psychologische Faktoren während der Krankheitsbewältigung besser zu verstehen. Ein weiteres offenes Phänomen besteht darin, dass zahlreiche Patienten nach Diagnosemitteilung eine skeptische Haltung zu lebensverlängernden Maßnahmen einnehmen. Typischerweise wird bei einem Teil der Patienten trotz Zunahme der motorischen Einschränkungen  die Haltung zu lebenserhaltenden Maßnahmen positiver.

Die Faktoren für das „Umdenken“ und die Neuorientierung im Leben trotz ALS sind bisher weitgehend unverstanden. Durch die Studie mit Leitung durch das Universitätsklinikum Ulm soll eine weitgehende Aufklärung dieser neuropsychologischer Faktoren erreicht werden. In der ALS-Ambulanz der Charité werden im Monat August 25 ALS-Patienten befragt. Die Interviews werden von der Neuropsychologin Sonja Sorg durchgeführt, die im genannten Zeitraum die Patientenbefragungen in unserer ALS-Ambulanz oder in der häuslichen Umgebung der Patienten führen wird. Aufgrund des Umfangs und der fachlichen Ansprüche seitens der Interviewer sollte die Untersuchung in der Hand eines neuropsychologischen Experten bleiben, so dass die Versendung von Fragebögen, wie bei vielfältigen anderen Untersuchungen, in diesem Fall nicht gerechtfertigt ist. Wir möchten Patientinnen und Patienten ansprechen, sich an dieser Befragung zu beteiligen und über ihre Haltung zu lebenserhaltenden Maßnahmen zu berichten.

Aus logistischen Gründen kommen in erster Linie Patienten in Frage, die im Umland von Berlin oder in den Bundesländern Brandenburg, Mecklenburg-Vorpommern, Sachsen-Anhalt und Sachsen leben. Maßgebend ist, ob eine Anreise von Berlin in bis zu 2 Stunden per Bahn möglich ist. Frau Sorg würde im Einzelfall prüfen, ob eine Anreise von Berlin aus im August oder den nachfolgenden Monaten logistisch und zeitlich machbar ist. Eine Voraussetzung seitens der Patienten besteht darin, dass die ALS-Diagnose mindestens 9 Monate bekannt sein muss. Patientinnen und Patienten können durch ihre Bereitschaft das neuropsychologische Themenfeld der ALS-Forschung unterstützen. Interessenten könnten ihre Bereitschaft zur Studienteilnahme über die folgenden Adressen mitteilen: thomas.meyer@charite.de oder sonja.sorg@uni-ulm.de


Mitteilung der Max-Planck-Gesellschaft zur Rolle von Interleukin-1 bei der ALS

Am 28.06.2010 veröffentlichte die Max-Planck-Gesellschaft eine Presseinformation zu einer aktuellen Veröffentlichung zu Schädigungsmechanismen bei der ALS. Am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin wurde die Rolle immunologischer Prozesse im Schädigungsmechanismus bei der ALS untersucht. Dabei wurde herausgearbeitet, dass der immunologische Botenstoff Interleukin I (IL-1) bei der Vermittlung der Neuronendegeneration beteiligt ist. In Tierversuchen konnte gezeigt werden, dass die Hemmung von Interleukin I durch das Medikament Anakinra zu einer Verzögerung der Erkrankung im transgenen Mausmodell der ALS zu erreichen ist. Die Forschungen wurden von 2007 bis 2010 durchgeführt und in der aktuellen Ausgabe der Proceedings of the National Academy of Science (PNAS) publiziert. PNAS ist das Publikationsorgan der Akademie der Wissenschaften in den USA. Durch eine enge Kooperation zwischen der ALS-Ambulanz der Charité und dem Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie wurde bereits vor Publikation eine Therapiestudie mit Anakinra vorbereitet, die im Herbst an der Charité beginnen soll.

Einschränkend ist festzustellen, dass derzeit noch keinerlei Aussage über die Wirksamkeit von Anakinra beim Menschen zu treffen ist. Aufgrund der Komplexität der ALS-Erkrankung ist eine Heilung oder ein Stillstand der ALS-Erkrankung durch die Anakinra-Studie als sehr unwahrscheinlich anzusehen. Dennoch handelt es sich um einen interessanten Ansatz der ALS-Therapiestrategie, der eine klinische Studie rechtfertigt. Weitere Informationen zur Pressemitteilung der Max-Planck-Gesellschaft finden Sie unter:

http://www.mpg.de/bilderBerichteDokumente/dokumentation/pressemitteilungen/2010/pressemitteilung201006281/

Juni 2010

Therapiestudie mit Anakinra (ANA-ALS01) - Update

Seit April 2010 steht das Max-Planck-Institut und die ALS-Ambulanz der Charité mit dem schwedischen Arzneimittelunternehmen Biovitrum in Gesprächen, um eine mögliche Unterstützung einer ALS-Therapiestudie zu erwirken. In einer Entscheidung der Biovitrum-Unternehmensleitung wurde die Bereitstellung von Medikamenten für zunächst 30 ALS-Patienten in Aussicht gestellt. Seitens der Charité streben wir jedoch die Behandlung von 40 ALS-Patienten mit Anakinra über einen Zeitraum von 1 Jahr an. Dabei ist möglich, dass Biovitrum auch die Medikation für 10 weitere und damit insgesamt 40 ALS-Patienten bereitstellt. Die jetzige Studienplanung sieht vor, dass in einer explorativen Pilotstudie zunächst 20 ALS-Patienten am ALS-Zentrum Berlin mit einer täglichen Injektion durch eine Fertigspritze mit 100 mg Anakinra behandelt werden. Diese Therapie entspricht dem vorgesehenen Prüfprotokoll für die Anakinra-Pilotstudie bei der ALS. Durch die Unterstützung von Biovitrum ist nunmehr eine Anschlussstudie realistisch, die in Abhängigkeit von der Verträglichkeit von Anakinra bei den ersten 20 ALS-Patienten initiiert werden kann. Bei einer hinreichenden Verträglichkeit in einer 3-monatigen Zwischenauswertung der Studie ANA-ALS01 ist der Beginn einer zweiten Anakinra-Studie (ANA-ALS02) vorgesehen, die mit einer erhöhten Startdosis (Induktionstherapie) begonnen wird. Dabei soll untersucht werden, ob eine sogenannte Induktionstherapie (hohe Dosisgabe mit anschließender niedrig-dosierter Erhaltungstherapie) von Vorteil ist. Die genauen Modalitäten für die Studie ANA-ALS02 sind noch nicht abschießend geklärt. Denkbar ist, die stationäre Aufnahme von ALS-Patienten für 2-3 Tage bei Studienbeginn, um die erforderliche Anakinra-Infusionstherapie zu gewährleisten. Aufgrund der Erhöhung der Teilnehmerzahl der Anakinra-Studie auf insgesamt 40 Patienten und die erforderlichen Protokolländerungen sowie notwendigen Vertragsdokumente zwischen Biovitrum, der Max-Planck-Gesellschaft und der Charité kann es noch zu weiteren terminlichen Verschiebungen kommen. Derzeit ist von einem Studienstart im Oktober 2010 auszugehen.

ALSHome.de erste Erfahrungen und neues Design

Seit dem 02.02.2010 ist das geschützte Internetportal alshome.de für registrierte Patienten nutzbar. Bis Juni 2010 (Stand 20.06.2010) sind 90 ALS-Patienten mit einem eigenen Benutzerkonto bei ALSHome.de aktiv. Für ALSHome.de haben wir ein neues Design entwickelt, dass  6-2010 visuell umgesetzt wurde. Bis 07-2010 soll eine Testversion von ALSHome.de programmiert sein (Flash Animation), die zum Anschauen und Kennenlernen des Portals zur Verfügung steht.

Mai 2010

ALSTAR-Studie (ALS-TAL201)

Ohne positive Ergebnisse Mit einer Unternehmensmitteilung der TEVA Pharmaceutical Industries Ltd. in Jerusalem (Israel) am 17.05.2010 wurden die Ergebnisse der ALSTAR-Studie bekannt gegeben. Die klinische Studie der Phase II verlief leider ohne Hinweise auf eine klinische Wirksamkeit. Untersucht wurde das Medikament Talampanel, das einen selektiven Glutamatrezeptor-Hemmstoff darstellt (selektiver AMPA-Antagonist). Der untersuchte Wirkmechanismus hat Parallelen zu den antiglutamatergen Eigenschaften des zugelassenen ALS-Medikamentes Riluzol (Rilutek). Die ALSTAR-Studie wurde in 25 ALS-Zentren in den USA, Kanada und Europa mit insgesamt 559 ALS-Patienten durchgeführt. Es handelte sich um eine placebo-kontrollierte Studie, in der die Behandlung mit 75 mg Talampanel/Tag, 150 mg Talampanel/Tag oder Placebo miteinander verglichen wurden. Das hauptsächliche Untersuchungsziel war eine Verlangsamung der ALS-Symptomatik anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS-R). Weitere Untersuchungspunkte betrafen die Atemfunktion, die Lebensqualität und die Überlebenszeit. Leider konnte für keines der Untersuchungsziele eine Wirksamkeit von Talampanel gegenüber der Placebobehandlung gezeigt werden. Schwerwiegende unerwünschte  Arzneimittelwirkungen im Zusammenhang mit Talampanel konnten ausgeschlossen werden. Insgesamt ist Talampanel ein sicheres Medikament, wenngleich leider keine Wirksamkeit gezeigt werden konnte. Aufgrund der Daten zur Arzneimittelsicherheit kann geschlussfolgert werden, dass ALS-Patienten durch die Studienteilnahme keinen gesundheitlichen Nachteile erfahren haben. Aufgrund der negativen Studienergebnisse wird die Weiterentwicklung der Substanz in der ALS-Indikation eingestellt. An der ALS-Ambulanz der Charité haben 45 ALS-Patienten die ALSTAR-Studie unterstützt. Damit hat unser Studienzentrum einen wesentlichen Beitrag bei der Realisierung dieser wichtigen Studie übernommen. Wir danken - trotz des erfolglosen Ausgangs der klinischen Prüfung - allen teilnehmenden ALS-Patienten, ihren Angehörigen und sonstigen Unterstützern. Wir bedauern, dass trotz der hohen Aufwendungen der Kliniken, Patienten und des Sponsors kein wirksames Medikament identifiziert wurde. Dennoch war diese Studie eine sehr wichtige Aktivität auf der dringenden Suche nach einem wirksamen ALS-Medikament. An der ALS-Ambulanz der Charité werden wir auch in der Zukunft weitere klinische Studien durchführen, da sie derzeit den einzigen Weg zu innovativen Therapieoptionen bei der ALS darstellen. Das Unternehmen TEVA hat in der Vergangenheit bereits zwei ALS-Therapiestudien initiiert und gilt als Pharmaunternehmen, das sich eine hohe Expertise auf dem Gebiet der ALS-Studien erworben hat und möglicherweise in der Zukunft weitere ALS-Projekte verfolgen kann.

GERP-Studie vorzeitig abgebrochen

Am 28.04.2010 wurde die klinische Studie mit Pioglitazone bei der ALS (GERP-Studie) vorzeitig abgebrochen. 219 ALS-Patienten haben an der multizentrischen Studie teilgenommen, die an verschiedenen Prüfzentren unter Koordination der Universität Ulm durchgeführt wurde. 47 Patienten hatten den 18-monatigen Behandlungszeitraum abgeschlossen, während bei den übrigen Patienten ein vorzeitiger Studienabschluss den Prüfzeitraum abkürzte. Der Studienabbruch wurde aufgrund statistisch-biometrischer Kriterien vorgenommen, da eine Zwischenauswertung eine geringe Tendenz für einen ungünstigen Krankheitsverlauf in der Pioglitazone-Gruppe erbracht hat. Dieser Effekt war statistisch nicht signifikant, so dass nicht von einer Schädigung von ALS-Patienten durch die Pioglitazone-Einnahme auszugehen ist. Die Datenlage der Zwischenauswertung machte jedoch die Perspektive einer statistisch-signifikanten und klinisch- relevanten Wirkung bei der ALS unmöglich. Aufgrund der fehlenden Perspektive für eine positive Wirksamkeit wurde die Studie vorzeitig abgebrochen. An unserem Studienzentrum an der Charité nahmen 10 ALS-Patienten an der GERP-Studie teil. Wir danken den teilnehmenden Patienten und ihren Angehörigen bei der Verwirklichung dieser Studie.

April 2010

Muskelbiopsiestudie bei der ALS - erste Erfahrungen

In der ALS-Ambulanz der Charite haben die ersten ALS-Patienten an der experimentellen Studie zur Erforschung einer neuen Methode der Muskelbiopsie (Nadel-Biopsie im Vergleich zu einer „offenen“ Muskelbiopsie) teilgenommen. Die Bereitschaft von Betroffenen und ihren Angehörigen zur Studienteilnahme ist hoch und wir danken den bisherigen Teilnehmern. Die Muskelbiopsiestudie wird zu einem wesentlichen Teil am ALS-Zentrum in Paris durchgeführt. Aufgrund von administrativen Verzögerungen des französischen Zentrums ist es möglich, dass an der ALS-Ambulanz der Charité mehr Patienten an der Untersuchung mitwirken können, um einen zeitgerechten Abschluss der Untersuchung zu erreichen. Neben der methodischen Fragestellung (Vergleich von „offener“ Biopsie und Nadelbiopsie) soll die Frage geklärt werden, ob das Protein Nogo-A in der Muskulatur von ALS-Patienten erhöht ist und dieses Eiweiß ein Therapieziel für eine Nogo-A-Antikörpertherapie darstellt. Anfragen für eine mögliche Teilnahme an der Biopsiestudie sind an die Prüfärztin zur richten: teresa.holm@charite.de.

SOD1-Antisense-Studie in den USA

In den USA wurde eine innovative Phase-1-Therapiestudie begonnen (ISIS-SOD1-RX), die für ALS-Patienten mit SOD1-Mutation von Bedeutung ist. In seltenen Fällen (5 %) wird die ALS innerhalb der Familie vererbt (Familiäre ALS; FALS). Zehn bis 15 % der FALS wiederum ist durch Mutation im SOD1-Gen verursacht. Für diese sehr ausgewählte Patientengruppe wird eine Verträglichkeits- und Machbarkeitsstudie (Phase-I) mit Testung einer gentechnischen Methode realisiert. Die Mutationen in dem SOD1-Gen führen zu der Umwandlung eines physiologischen SOD1-Eiweißes in ein toxisches SOD1-Protein. Die Idee der Antisense-Technik besteht darin, dass der Syntheseprozess des toxischen SOD1-Protein durch die Einschleusung eines „Gegen-Gens“ unterbrochen wird. Im physiologischen Prozess der Eiweißbildung wird von den Genen im menschlichen Erbgut ein Programm abgelesen (Synthese der Boten-RNS; engl. messenger-RNA). Die Boten-RNS gelangt vom Erbgut (im Zellkern) zu den „Eiweißfabriken“ (Ribosomen) im Zellkörper. Die Antisense-RNS fängt die Boten-RNS nach dem Schlüssel-Schloss-Prinzip auf dem Weg zu den Ribosomen ab und verhindert die Eiweißsynthese des toxischen SOD1-Protenins. Die ISIS-SOD1-RX-Studie wird von Prof. Tim Miller an der Washington University (USA) geleitet. Insgesamt werden 36 ALS-Patienten an 6 US-Zentren teilnehmen. Zu betonen ist, dass alle Patienten eine SOD1-Mutaiton aufweisen. Die Behandlung erfolgt mit einer intrathekalen Infusion (Gabe des Medikamentes in den Wirbelkanal mit Infusion in das „Nervenwasser“, Liquor cerebrospinalis, CSF). Die Behandlung erfordert einen 2-tätigen Klinikaufenthalt sowie 2 Nachuntersuchungstermine. Informationen zur Wirksamkeit der SOD1-Antisense-Technik liegen bisher nicht vor und sind durch die geplante Phase-I-Studie noch nicht zu erwarten.

Statine (Fettsenker) ohne negative Effekte 

Im Jahr 2007 wurde durch den Pharmakologen Edwards und Kollegen der Verdacht auf einen möglichen Zusammenhang zwischen ALS und der Einnahme von Statinen (Fettsenkern) geäußert. Die Wissenschaftler beschrieben ein „ALS-ähnliches“ Syndrom in statistischer Häufung bei Patienten mit Statin-Einnahme. In einer systematischen Analyse durch die US-Gesundheitsbehörde (Federal Food and Drug Aministration, FDA) wurden 41 Statin-Medikamenten-Studien hinsichtlich eines erhöhten ALS-Risikos untersucht. Es stellte sich heraus, dass kein erhöhtes ALS-Risiko bei der Behandlung mit Statinen im Vergleich zur Placebo-Gruppe besteht. Die FDA empfiehlt daher weiterhin die Einnahme von Statinen, sofern es internistisch erforderlich ist, da keine negativen Effekte auf die ALS zu erwarten sind. Diese Daten korrespondieren mit einer aktuellen Studie des italienischen ALS-Experten Adriano Chio, der keinen statistisch-signifikanten Zusammenhang zwischen der Cholesterin- und Triglizerid-Konzentration im Serum („Blutfette“) und der Prognose bei der ALS nachweisen konnte. Ursprünglich wurde in einer französischen Arbeitsgruppe ein positiver Effekt einer Hyperlipidämie (erhöhte Blutfette) mit einem deutlichen Überlebensvorteil bei der ALS beschrieben. Durch die Untersuchung von Chio lassen sich diese Angaben nicht reproduzieren (Chio et. Al. Neurology 2009;73:1681-5).

ALSHome.de – Konzept der „Open Innovation“  

Seit dem 02.02.2010 ist ALSHome.de im Internet verfügbar. Bereits zwei Monate nach Aktivierung des Portals haben sich 48 Studienpatienten auf ALSHome.de registriert (Stand: 06.04.2010). Das Angebot wird von der Mehrheit der Nutzer sehr positiv angenommen. ALSHome.de ist ein gesichertes Internetportal, das eine ALS-bezogene Selbstbewertung erlaubt. Die Nutzung von ALSHome.de verfolgt zwei Ziele: Neben der eigentlichen Überwachung („Monitoring“) von ALS-assoziierten Symptomen im Krankheitsverlauf beabsichtigen wir die Verbesserung der „Selbstmanagment“-Instrumente im Internet. Die bestehenden ALS-Bewertungskonzepte wurden durch Ärzte und Wissenschaftler entwickelt und haben eine zunehmende Bedeutung gegenüber Zulassungsbehörden von Arzneimitteln, Krankenkassen und Entscheidern im Gesundheitswesen erhalten. Außerdem sind die Ergebnisse von Selbstbewertungsscores von zunehmender Bedeutung für ärztliche oder pflegerische Behandlungsentscheidungen. So werden in der ALS-Ambulanz der Charité die Ergebnisse des ALS-FRSr-Fragebogens zu jeder Visite in die Einschätzung der gesundheitlichen und sozialen Situation und daraus resultierender Therapieentscheidungen herangezogen. Die hauptsächliche Einschränkung aller bisherigen Selbstbewertungsscores ist die fehlende Berücksichtigung der Patientenperspektive. Auf diese Weise sind bestimmte Fragebögen oder Teile von Selbstbewertungsscores aus Nutzersicht missverständlich. Durch die Kommentarfelder in ALSHome.de haben Sie als NutzerIn die Möglichkeit, Ihre Verbesserungs- und Ergänzungsvorschläge für die jeweiligen Fragebögen zu dokumentieren. Diesen Prozess der kooperativen Einbeziehung der Nutzer in den Gestaltungs- und Entwicklungsprozess von medizinischen Maßnahmen wird als Open Innovation („Offene Innovation“) bezeichnet. In einer klinischen Studie zu ALSHome.de (OR-ALS01) wollen wir das Nutzungsverhalten und die Verbesserungsvorschläge von 300 ALS-Patienten auswerten, um zukünftig eine Optimierung von Selbstbewertungsscores aus einer Nutzerperspektive zu erreichen. Dieses Konzept verfolgen wir in einer Kooperation mit dem Internetunternehmen www.patientslikeme.com <http://www.patientslikeme.com> (Boston, USA). Unser langfristiges Ziel besteht in der Neuentwicklung von ALS-Selbstbewertungsinstrumenten, die ausdrücklich für die Internetnutzung geeignet sind und von Ärzten, Patienten, Angehörigen, Therapeuten und Hilfsmittelspezialisten gemeinsam entwickelt werden. Dabei soll die Patientenperspektive eine zentrale Position im Entwicklungsprozess einnehmen.

ALSHome.de - Wie werde ich Nutzer? 

Jede NutzerIn von ALSHome.de erhält einen persönlichen Zugang zu dem sicheren Internetportal. Innerhalb einer Visite an der ALS-Ambulanz der Charité wird Ihnen von den behandelnden Ärztin oder Arzt die Teilnahme an einer Studie zur Internetnutzung bei der ALS angeboten (OR-ALS01). Sie erhalten zwei Dokumente, die der Studienvorbereitung dienen: eine Patienteninformation sowie eine Einwilligungserklärung. Nach einer gründlichen Kenntnisnahme der Patienteninformation werden Sie gebeten, die Einwilligungserklärung zu autorisieren. Weiterhin werden Sie nach einem Wochentag Ihrer Wahl befragt, an dem Sie zukünftig Ihre wöchentlichen Internetvisiten durchführen möchten. Diese Informationen können Sie neben Ihrer Unterschrift auf der Einwilligungserklärung hinterlassen. Die Patienteninformation verbleibt bei Ihnen, während die Einwilligungserklärung im Original in der ALS-Ambulanz vorliegen muss. Sie können die unterschriebene Aufklärung gleich während Ihres Besuches in unserer Ambulanz hinterlassen oder von zu Hause uns zusenden. Mit Vorliegen der Unterschrift von Ihnen oder eines Bevollmächtigten wird Ihnen der Studienarzt, André Maier (andre.maier@charite.de) oder die wissenschaftliche Mitarbeiterin, Christin Janzen (christin.janzen@charite.de) Ihren Nutzernamen und Ihr persönliches Passwort per Mail zusenden. Weiterhin werden Ihnen bereits ein Jahr im Voraus die Termine für Ihre Internetvisiten eingerichtet, die Sie im Abstand von einer Woche (ALS-FSR, CDS, CNAQ etc.) bzw. eines Monats (ALS-AQ40 etc.) durchführen. Auf Ihrem Kalender innerhalb von ALSHome.de können Sie erkennen, wann Sie einen „Internetvisitentermin“ haben. Für diese Termine besteht für alle Nutzer eine Verbindlichkeit, die für den Fortgang der Studie und die Weiterentwicklung von internetbasierten Methoden der Patientenversorgung entscheidend ist. Mit der Studienteilnahme signalisieren Sie, dass Sie mit einer wöchentlichen Internetvisite an einem bestimmten Wochentag einverstanden sind. Bei einer zeitlichen Veränderung kann die Visite an einem anderen Tag der gleichen Woche nachgeholt werden.

ALSHome.de – Anfragen für Nutzer „außerhalb“ der Charité 

ALSHome.de wird momentan Patienten zur Verfügung gestellt, die sich in Betreuung der ALS-Ambulanz der Charité befinden. Die Anwendung kommt in einer klinischen Studie zum Einsatz (OR-ALS01), an der 300 Nutzer teilnehmen werden. ALSHome.de unterscheidet sich grundsätzlich von anderen patientenbezogenen Internetanwendungen (z.B. www.dgm.org.de oder www.patientslikeme.com). Die bisherigen Internetportale sind an sogenannten „sozialen Plattformen“ orientiert und nicht am medizinischen Behandlungsprozess beteiligt. Soziale Plattformen sind „offene“ Portale, so dass Äußerungen und Kommentare für alle Nutzer erkennbar sind. Diese Transparenz entspricht einerseits dem Community-Gedanken (engl. Gemeinschaft), andererseits ist diese Offenheit mit der notwendigen Vertraulichkeit einer Arzt-Patienten-Beziehung nicht vereinbar. ALSHome.de ist eine geschlossene, geschützte und sichere Internetanwendung, in der vertrauliche und medizinisch-relevante Daten erfasst und administriert werden. Wir verstehen ALSHome.de als den Startpunkt einer hochspezialisierten „elektronischen Gesundheitsakte“, die von den Betroffenen, Ärzten, Behandlungsteams und anderen autorisierten Partnern genutzt wird. Durch die Vertraulichkeit der Informationen auf ALSHome.de (Name, Adressdaten, Fotos, strukturierte Beschreibung des Gesundheitszustandes, Angaben zur Lebensqualität und individuellen Befindlichkeit, persönlich Kommentare für den Arzt oder andere Partner) gelten besondere Datenschutzanforderungen und Nutzungsbedingungen. ALSHome.de wurde durch den Datenschutzbeauftragten der Charité sowie der Ethikkommission unseres Klinikums evaluiert und für die Nutzung innerhalb einer klinischen Studie (OR-ALS01) freigegeben. Die Nutzung von ALSHome.de setzt damit die Betreuung an der ALS-Ambulanz der Charité und Studienteilnahme voraus. Die Angaben aus den Internetvisiten finden Eingang in die ärztliche Beratung und sollen zu einer Verbesserung der ALS-Versorgung beitragen. Es bestehen wiederholte Anfragen zu einer Beteiligung der ALSHome.de durch Patienten, die sich nicht in der ambulanten Betreuung unsere Ambulanz befinden. Aufgrund der Bindung der Studie OR-ALS01 an die ALS-Ambulanz der Charité können wir leider die Anfragen von „externen“ Patienten derzeit nicht positiv beantworten. Wir bedauern diese Begrenzung, die bis zum Abschluss der Machbarkeitsstudie anhält. Ab 2011 planen wir eine schrittweise Erweiterung von ALSHome.de, die eine Teilnahme von Nutzern außerhalb unserer Ambulanz ermöglicht.

März 2010

Innovative Studie gestartet: Muskelbiopsie bei der ALS

Ab sofort wird eine klinische Studie zur Untersuchung eines neuartigen Verfahrens der Muskeluntersuchung an unserer Ambulanz durchgeführt (Studie GSK-NOG113531). Diese Studie dient der Vorbereitung einer zukünftigen Arzneimittelstudie des pharmazeutischen Unternehmens GlaxoSmithKline (GSK). GSK hat ein innovatives Medikament entwickelt, das einen Antikörper gegen das Eiweiß Nogo-A darstellt. Die Entwicklung und Testung des Nogo-A-Antikörpers geht auf eine grundlagenwissenschaftliche Untersuchung bei der ALS zurück, die eine erhöhte Konzentration von Nogo-A im Muskelgewebe von ALS-Patienten zeigt. Dabei wird vermutet, dass Nogo-A die Verbindungsstelle zwischen den Nervenfasern und der Muskulatur („neuromuskuläre Endplatte“) beeinträchtigt. Aufgrund dieser Beobachtung könnte eine Hemmung von Nogo-A durch einen pharmazeutisch hergestellten Antikörper ein therapeutischer Ansatz sein, um den Abbauprozess von Nerven und Muskelgewebe bei der ALS zu vermindern. Diese Hypothese wird durch erste Untersuchungen im ALS-Mausmodell unterstützt, in dem der Nogo-A-Antikörper zu einer Symptomverlangsamung und einer Überlebensverlängerung führte.

Die Untersuchung von Nogo-A als Biomarker der ALS ist für das Grundverständnis der ALS-Erkrankung sowie die Planung der zukünftigen Wirksamkeitsstudie mit dem Nogo-A-Antikörper von elementarer Bedeutung. Die Untersuchung von Nogo-A in der Muskulatur ist nach dem bisherigen Erkenntnisstand nur durch eine offene Muskelbiopsie etabliert. Dabei wird nach einem kleinen Hautschnitt eine geeignete Muskelfaser freigelegt, und eine kleine, etwa erbsengroße Gewebeprobe der Muskulatur entnommen. Dieser minimal-invasive Eingriff wird von einem Chirurgen in einem separaten ambulanten Termin durchgeführt. In der laufenden Biopsiestudie (NOG113531) soll untersucht werden, ob mit einem geringer intensiven Biopsieverfahren der Stanzbiopsie gleichwertige Ergebnisse zur offenen Biopsie erreicht werden können. Diese Frage hat eine wesentliche Bedeutung für die Vorbereitung der geplanten Arzneimittelstudie, da das therapeutische Ansprechen während der Wirksamkeitsstudie in jedem Fall durch eine Nogo-A-Untersuchung im Muskel kontrolliert werden soll. Zur Vermeidung von zusätzlichen Belastungen durch eine offene Muskelbiopsie stellt sich die Frage, ob die Stanzbiopsie eine offene Biopsie ersetzen oder zumindest die Anzahl der offenen Muskelbiopsien reduzieren kann. Mit der Teilnahme an der Muskelbiopsiestudie tragen Sie dazu bei, grundlagenwissenschaftliche Fragestellungen zur Bedeutung von Nogo-A bei der ALS zu klären und zugleich eine Wirksamkeitsstudie mit dem Nogo-A-Antikörper vorzubereiten.

• Brief über stationäre oder ambulante Diagnostik, in dem die Diagnose einer ALS gestellt wird
• der letzte zur Verfügung stehende Befundbericht durch einen Arzt oder eine neurologische Klinik
• Medikamentenübersicht

Studienbezogene Anfragen vor oder während der klinischen Studie sind über die folgenden Kontaktpersonen in unserer Ambulanz möglich:

• Dorit Straßenburg, Study Nurse, Tel. 030-450 66 04 68, E-Mail: dorit.strassenburg@charite.de
• Kerstin Krause, Study Nurse, Tel. 030-450 66 00 23, E-Mail: kerst.krause@charite.de
• Teresa Holm, Prüfärztin, Tel. 030-450 560132, E-Mail: teresa.holm@charite.de
• Prof. Dr. Thomas Meyer, Leiter der klinischen Prüfung, Tel. 030-450 56 01 32, E-Mail: thomas.meyer@charite.de

Seit Mai 2009 wird eine erstmalige Anwendung beim Menschen mit Verabreichung des Antikörpers bei ALS-Patienten überprüft (Studie NOG111330). Bei dieser Studie wird die Verträglichkeit des Nogo-A-Antikörpers bei ALS-Patienten überprüft. Die Anzahl der Studienteilnehmer bei der Erstanwendung ist zu gering, um zuverlässige Rückschlüsse auf eine potentielle Wirksamkeit des neuen Medikamentes zu ziehen. Im Fall einer hinreichenden Verträglichkeit des Nogo-A-Antikörpers beim Menschen wird dort bereits zum jetzigen Zeitpunkt eine Wirksamkeitsstudie mit dem Nogo-A-Antikörper vorbereitet. Bisher ist unbekannt, ob das Eiweiß Nogo-A in der Muskulatur von ALS-Patienten ein zuverlässiges Anzeichen für den Krankheitsprozess darstellt und damit als „Biomarker“ fungieren kann.

„ALS-Tag an der Charité“ am 20.11.2010

Am Samstag, den 20.11.2010 planen wir eine ganztätige Informationsveranstaltung für Betroffene und Angehörige mit dem Motto: “ALS-Tag an der Charité”. Das Anliegen der Veranstaltung besteht darin, dem großen Informationsbedürfnis von ALS-Patienten, ihren Angehörigen sowie von Pflegeteams und anderen Therapeuten entgegen zu kommen. Wir planen die Reservierung einer angemessenen Fläche in den Veranstaltungsräumen der Charité („Forschungsforum“ am Virchow-Klinikum, das sich in unmittelbarer Nähe der ALS-Ambulanz befindet). Die Form der Veranstaltung trägt den Charakter von mehreren parallelen Workshops mit jeweils 20 Teilnehmern, die eine praxisnahe Information und ggf. Schulung in den wichtigsten Themenbereichen der ALS-Versorgung erhalten. Die Teilnehmer können sich für einzelne Workshop-Veranstaltungen anmelden, so dass sie im Verlauf des gesamten Tages die Möglichkeit haben, zu verschiedenen Themen in kleinen Gruppen den Vortrag eines Referenten zu hören und anschließend Fragen zu stellen, zu diskutieren und je nach Thema bestimmte Fertigkeiten zu erlernen. Die bisherige Planung sieht eine ganztägige Durchführung von ca. 09.00 bis 16.00 Uhr vor. Durch den modularen Aufbau der einzelnen Themen-Workshops mit der Dauer von Jeweils einer Stunde können sich die Teilnehmer ein individuelles Programm anhand ihrer eigenen Interessenschwerpunkte zusammenstellen. Wir streben bewusst eine Workshop-Struktur anstelle eines Vorlesungscharakters an, um einen möglichst persönlichen und interaktiven Charakter der Veranstaltung zu gewährleisten. Geplant sind Vortrags- und Workshopveranstaltungen zu den folgenden Themen:

• Symptome, Diagnose und Ursache der ALS
• Physikalische Therapie und Mobilitätshilfen
• Ernährungsbehandlung
• Atmungsbehandlung
• Kommunikationshilfen
• Sozialmanagement
• Patientenverfügung, Palliativversorgung und Grundsatzentscheidungen.

Das genaue thematische Programm und die Dozenten werden im Frühsommer 2010 definiert und auf dieser Internetseite vor der Veranstaltung bekannt gegeben. Diese Vorankündigung dient der Sicherung des Termins („Save the Date“). Die Anmietung von Räumlichkeiten auch innerhalb der Charité ist kostenpflichtig. In einem Koordinierungstermin mit einem Sponsor unserer Ambulanz, der Air Berlin, wurde eine Unterstützung des „ALS-Tages an der Charité“ in Aussicht gestellt. Mit dieser Unterstützung hoffen wir, die finanziellen Aufwendungen der Veranstaltung weitgehend zu kompensieren, so dass wir wahrscheinlich auf einen Kostenbeitrag der Patienten verzichten können. Bei einer Teilnahme durch professionelle Pflegeteams oder andere kommerzielle Teilnehmer erbitten wir eine Spende als Beitrag zu Unterstützung dieser Informationsveranstaltung. Bereits in der frühen Planungsphase sind wir für Hinweise zu den Themen und Bedürfnissen der Betroffenen dankbar. Nach der Finalisierung und Veröffentlichung des Programms im Sommer 2010 bitten wir um eine verbindliche Anmeldung, um eine detaillierte Planung der Räumlichkeiten, Medientechnik und des Caterings zu gewährleisten. Ihre Anregungen sind zu richten an: thomas.meyer@charite.de.

Richtlinien zur Behandlung von Muskelkrämpfen

Schmerzhafte Muskelkrämpfe (Crampi) können ein schwerwiegendes Symptom bei der ALS und anderen Motoneuronenerkrankungen darstellen. In einer Publikation der amerikanischen Akademie für Neurologie (AAN) in der Zeitschrift „Neurology“ wurde eine systematische Analyse der Pharmakotherapie gegen Muskelkrämpfe publiziert. Die Studie stellt eine Zwischenanalyse von mehr als 500 Medikamententestungen verschiedenster Substanzen und bei zahlreichen neurologischen Erkrankungen dar. Hintergrund der Übersichtsanalyse (Meta-Analyse) ist die Tatsache, dass sehr unterschiedliche und individuelle Therapieversuche von Neurologen und anderen Ärzten unternommen werden, ohne dass ein Konsens zur Wirksamkeit der verschiedenen Medikamente besteht. Im Ergebnis der Meta-Analyse zeigt sich, dass tatsächlich nur wenige Therapieoptionen eine studienbasierte Wirksamkeit aufweisen. Das Medikament mit der größten Beweislage mit Vorliegen von zwei placebokontrollierten Studien ist Chininsulfat, das in Deutschland unter dem Handelsnamen Limptar N zur Verfügung steht. Dieses Medikament ist bereits in breiter Anwendung und stellt damit keine Innovation dar. Problematisch ist die fehlende Zulassung der Substanz als verordnungs- und rezeptfähiges Medikament, so dass in jedem Fall eine private Kostenübernahme durch den Patienten erforderlich ist. Das Medikament wird mit einer Dosis von 200 mg, 2 x /Tag eingenommen, so dass sich Monatstherapiekosten von ca. 32€ ergeben. Limptar N ist ohne Rezept in Apotheken erhältlich. Die Meta-Analyse erbrachte weiterhin Hinweise auf eine mögliche therapeutische Wirksamkeit des Medikamentes Naftidrofuryl, das ursprünglich eine Zulassung zur Behandlung der peripheren arteriellen Verschlusskrankheit (PAVK)  erhielt. In verschiedenen Medikamententestungen zeigte sich jedoch auch eine positive Beeinflussung von schmerzhaften Muskelkrämpfen. Das Medikament ist bisher in der ALS-Behandlung in Deutschland wenig in Gebrauch, jedoch von verschiedenen Herstellern im Vertrieb (z. B. Nafti-ratiopharm, 200 mg). Eine geeignete Dosis ist die Behandlung mit Retardtabletten Naftidrofuryl 3 mal pro Tag. Dieses Medikament ist ebenfalls nicht zur Behandlung von Muskelkrämpfen zugelassen, jedoch auf Privatrezept mit einer patientenseitigen Kostenübernahme erhältlich (etwa 30€ pro Monat). Einschränkend ist festzustellen, dass die bisherigen Studien zu Naftidrofuryl nur geringe Patientenzahlen (< 50 Patienten) beinhalteten, so dass die statistische Sicherheit bei dieser Therapieoption noch relativ gering ist. Weitere kleinere Studien konnten eine potentielle Wirksamkeit des etablierten Hypertonie-Medikamentes Diltiazem sowie des Antiepileptikums Levetiracetam aufweisen. Aufgrund der potentiellen unerwünschten Arzneimittelwirkungen von Diltiazem und der hohen Kosten von Levetiracetam (334€ auf Privatrezept) stehen diese beiden Therapieoptionen nur in Ausnahmefällen zur Verfügung. Ein interessantes Ergebnis der Meta-Analyse sind die fehlenden Wirksamkeitsnachweise für die Behandlung mit Magnesium, die bisher zum Therapiestandard gehörte. Aufgrund der geringen Kosten und des unproblematischen Nebenwirkungsprofils ist ein Therapieversuch mit Magnesium zum gegenwärtigen Zeitpunkt dennoch gerechtfertigt. Andere Medikamente mit guten theoretischen Grundlagen für eine potentielle Wirksamkeit gegen Muskelkrämpfe einschließlich Carbamazepin, Phenytoin und Baclofen sind bisher leider nicht durch kontrollierte Studien untersucht worden. Vor diesem Hintergrund ist die Behandlung mit diesen Medikamenten als unsicher einzustufen.

Wissenschaftliche Mitarbeiterin für ALS-home.de

Seit 3/2010 ist Christin Janzen als Doktorandin im ALSHome.de Projekt in unserer Ambulanz aktiv. Im Februar 2010 startete das geschützte Internetportal www.ALSHome.de, auf dem ALS-Patienten eine Selbstbewertung von ausgewählten Symptomen und Befindlichkeiten vornehmen. Frau Janzen unterstützt den Prüfarzt André Maier bei der Terminkoordination, Logistik, Administration und Dokumentenverwaltung im Kontext dieser Internetstudie. Christin Janzen wird im Einzelfall Patienten telefonisch oder per Email kontaktieren, um persönliche Absprachen bei der Studiendurchführung im Auftrag der Prüfärzte vorzunehmen. Frau Janzen wird über das Thema der Unterstützung von ALS-Patienten durch Internet-Angebote promovieren und wissenschaftliche Daten für die Verwendung in unserer Ambulanz und anderen ALS-Zentren aufarbeiten. Wir bitten um Unterstützung von Frau Janzen bei ihrer Arbeit.

Februar 2010

www.ALSHome.de erfolgreich gestartet

Ein längerfristiges Vorhaben eines geschützten Internetportals für ALS-Patienten wurde im Februar 2010 in Betrieb genommen. Es handelt sich um eine sichere Internetanwendung, das nur durch den Patienten und andere autorisierte Personen zugänglich ist und eine Bibliothek an Selbstbewertungs- und Symptombeschreibungsmöglichkeiten enthält. Die technische, medizinische und soziale Machbarkeit einer internetbasierten Selbstbewertung wird durch eine klinische Studie untersucht (OR-ALS01). Die übliche Vorgehensweise sieht vor, dass Patienten einmal pro Woche die Internetseite www.ALSHome.de besuchen und dort ein strukturiertes Interview mit ca. 20 Fragen beantworten. Ein anderer Teil der ALS-Patienten beantwortet zusätzlich Fragen zur Lebensqualität und Befindlichkeit, so dass ein längeres Internet-Interview von mehr als 70 Fragen entsteht. Ein weiterer Fragebogen bezieht sich auf mögliche Symptome der Atemnot bei der ALS, der ausschließlich bei Betroffenen mit einer Vitalkapazität unter 60 % zur Anwendung kommt. Die Zielstellung der Internetbefragung besteht darin, dass dem Arzt der ALS-Ambulanz ein strukturierter und zusammengefasster Überblick über die Symptome, Befindlichkeiten und Beschwerden des Patienten des zurückliegenden Quartals bereitgestellt wird, so dass neben dem Arzt-Patienten-Gespräch auch eine weitere Informationsquelle für verschiedene Behandlungsentscheidungen zur Verfügung steht. Die Ergebnisse der Online-Befragung werden auch dem Patienten selbst zurückgespiegelt. In der Studie soll untersucht werden, ob moderne Technologien positiv zu einer qualitätsgesicherten Behandlung bei der ALS beitragen können. Für die genannte Studie liegt ein positives Votum der Ethikkommission der Charité vor. Die Internetseite wurde durch den Informatiker der ALS-Ambulanz, Randy Bahrke programmiert und administriert. Im Mai 2010 planen wir eine erneute Version der Webseite mit einem modernisierten Layout, das derzeit durch das Webdesign-Studio P7 in Berlin vorbereitet wird. Die Programmierung des neuen Layouts wird wiederum von Randy Bahrke übernommen. Informationen zur Studiendurchführung erhalten Sie vom verantwortlichen Prüfarzt: andre.maier@charite.de.


Prof. Dr. Christoph Münch - Neuer Arzt und Wissenschaftler an der ALS-Ambulanz

Seit dem 01.02.2010 konnte Prof. Dr. Christoph Münch als wissenschaftlicher Mitarbeiter für die ALS-Ambulanz der Charité gewonnen werden. Der Arzt und Wissenschaftler war zuvor als Leitender Oberarzt am Jüdischen Krankenhaus Berlin tätig und dort überwiegend mit der Behandlung von Patienten mit Multipler Sklerose (MS) und immunvermittelten Nervenerkrankungen sowie anderen neurologischen Krankheiten befasst. Herr Münch war bis 2004 an der Universität Ulm tätig und hat dort Expertenwissen auf dem ALS-Gebiet erworben und sich über molekulargenetische Fragestellungen bei der ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen habilitiert. Er hält eine Professur und Lehrtätigkeit an der Universität Ulm aufrecht. Bereits seit 1995 besteht eine medizinisch-wissenschaftliche Zusammenarbeit zwischen Christoph Münch und Thomas Meyer, die in zahlreichen gemeinsamen Publikationen in Fachzeitschriften resultierten. Gemeinsame Interessen liegen ebenfalls bei der Schaffung neuer Strukturen und Technologien, um die häusliche Versorgung von ALS-Patienten und anderen neurologisch Erkrankten zu verbessern. Herr Münch wird an der ALS-Sprechstunde teilnehmen, verschiedene Wissenschaftsprojekte in verantwortlicher Position voranbringen und insgesamt eine Stärkung unserer ALS-Ambulanz bewirken. Anfragen an Herrn Prof. Münch sind zu richten über: christoph.muench@charite.de.

 Januar 2010

Studie ANA-ALS01 in Vorbereitung

Ab Frühjahr oder Frühsommer 2010 ist eine Therapiestudie mit dem Medikament Anakinra an der ALS-Ambulanz der Charité geplant. Das erforderliche Protokoll ist jetzt abgeschlossen worden und wird mit dem Koordinierungszentrum für klinische Studien (KKS) der Charité abgestimmt. In einem nächsten Schritt werden die vorliegenden Dokumente bei der Ethikkommission des Landes Berlin sowie der zuständigen Bundesoberbehörde (BfArM) eingereicht. Ein positives Votum beider Einrichtungen ist eine notwendige Voraussetzung für den Studienbeginn. Wir rechnen im besten Fall mit dem Abschluss des Genehmigungsprozesses und mit einem Studienbeginn im Mai 2010. Unsere bisherigen Erfahrungen mit der Initiierung und Durchführung von Arzneimittelstudien zeigen, dass mit Verzögerungen zu rechnen ist. Sie sind meist in der Komplexität des Genehmigungsverfahrens und den hohen Zeitaufwendungen für eine medizinische und logistische Studienvorbereitung begründet. Die Studie ANA-ALS01 wird durch die Max-Planck-Gesellschaft (MPG) finanziell unterstützt und ermöglicht. Die MPG ist eine der führenden Wissenschaftsorganisationen in Deutschland.

In der Studie ANA-ALS01 soll ein bereits bekanntes Medikament mit dem Inhaltsstoff Anakinra (ANA) bei der ALS untersucht werden. ANA ist ein biotechnologisch hergestellter Antikörper, der zur Behandlung von rheumatologischen Gelenkserkrankungen (Rheumatoide Arthritis) unter dem Handelsnamen Kineret® in Deutschland zugelassen ist. ANA ist ein immunologischer Hemmstoff, der gegen das Eiweiß Interleukin-1 (IL-1) gerichtet ist. IL-1 hat eine bekannte Funktion bei der Entstehung und Aufrechterhaltung von schädlichen Immunprozessen. Bei der ALS ist eine Verträglichkeit und Wirksamkeit von ANA noch unbekannt. Der klinische Prüfung von ANA bei der ALS ist durch grundlagenwissenschaftlichen und tierexperimentelle Untersuchungsergebnisse begründet. Dabei konnte in der Arbeitsgruppe von Professor Arturo Zychlinski am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin ein überschüssiges Vorkommen von IL-1 und eine Verlangsamung des Krankheitsprozesses durch ANA im ALS-Tiermodell gezeigt werden. Die experimentellen Erkenntnisse der ANA-Behandlung in einem gentechnisch herstellten Mausmodell der ALS lassen jedoch noch keine Schlussfolgerungen zu einer Wirksamkeit bei Patienten mit einer ALS zu, so dass klinische Studien beim Menschen erforderlich sind. Vor diesem Hintergrund führen wir eine erste Studie von ANA bei der ALS durch, in der die Verträglichkeit von ANA bei der ALS untersucht werden soll. Als zusätzliches Ziel der klinischen Studie soll überprüft werden, ob bei einzelnen Patienten eine Verlangsamung der Erkrankung erreicht werden kann. Die hauptsächliche Zielstellung der ANA-Verträglichkeitsstudie bei der ALS soll die Frage klären, ob das Medikament eine hinreichende Sicherheit und Verträglichkeit aufweist, um im Anschluss eine Wirksamkeitsstudie bei einer größeren Zahl von ALS-Patienten durchzuführen. Die ANA-Verträglichkeitsstudie wird in unserer ALS-Ambulanz als alleiniges Studienzentrum erfolgen. Insgesamt werden 20 Patienten teilnehmen.

Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten bestimmte sogenannte Einschlusskriterien erfüllen bzw. es dürfen Ausschlusskriterien nicht erfüllt sein. Auf Grund dieser pharmakologischen Eigenschaften zielt ANA auf den Krankheitsprozess an den peripheren Nerven und den Nervenwurzeln außerhalb des ZNS, die ebenfalls bei der ALS betroffen sind. Die ANA-Behandlungsstrategie ist vor allem bei ALS-Patienten geeignet, die eine überwiegende Betroffenheit des 2. Motorischen Neurons aufweisen. Klinisch stellt sich die Schädigung des 2. Motorischen Neurons durch einen ausgeprägten Muskelschwund (Myatrophie), schlaffe Lähmungen (periphere Paresen) oder eine Abnahme der Muskelmasse der Extremitäten und des Rumpfes (Wasting (engl.)) dar. Diese klinischen Merkmale können Ihr Facharzt für Neurologie oder andere Ärzte mit Erfahrung bei der Versorgung von ALS-Patienten feststellen. Eine Behandlung von ALS-Patienten mit einer ausgeprägten Spastik scheint nach dem heutigen Kenntnisstrand nicht geeignet, da die Ursache der Spastik in einer ALS-bedingten Schädigung von ZNS-Strukturen liegt, die von ANA nicht erreicht werden können. Daher sind Patienten mit einer überwiegenden Spastik von der Studie ausgeschlossen.

Einschlusskriterien (Auswahl)

• Diagnose einer ALS mit überwiegender Schädigung des 2. motorischen Neurons oder der klinischen ALS-Variante einer Progressiven Muskelatrophie (PMA)
• Klinische Zeichen für eine Störung des 2. Motorischen Neurons in mindestens einer anatomischen Regionen außerhalb der Bulbärregion  
• Symptombeginn der Lähmungen (Paresen) vor mindestens 6 Monaten
• Behandlung mit dem Medikament Rilutek (Riluzol) 100 mg/Tag seit mindestens 1 Monat

Ausschlusskriterien (Auswahl)

• Diagnose einer ALS mit überwiegender Schädigung des 1. Motorischen Neurons (klinische Variante einer spastischen ALS)
• Diagnose der klinischen ALS-Variante einer Primären Lateralsklerose (PLS)
• Vitalkapazität der Lunge <50%
• Behandlung mit einer sonstigen Studienmedikation < 1 Monat vor Studienbeginn
• Diagnose der klinischen ALS-Variante einer Primären Lateralsklerose (PLS) Symptombeginn der Lähmungen (Paresen) vor mehr als 48 Monaten Vitalkapazität der Lunge <50%

Die Studienbehandlung besteht in einer täglichen Injektion unter die Haut (subkutane Injektion) mit einer Fertigspritze, die durch Sie selbst oder durch eine angeleitete Hilfsperson für die Dauer von 52 Wochen vornehmen. Eine Vertragsapotheke liefert das Medikament unter Aufrecherhaltung einer erforderlichen Kühlkette an die Wohnadresse des Patienten. In der häuslichen Umgebung wird das Medikament ebenfalls in einem Kühlschrank gelagert. Die übliche Riluzol-Medikation von 100 mg/Tag wird weitergeführt. Eine Placebobehandlung ist nicht vorgesehen.

Eine detaillierte Beschreibung der Behandlung, der erforderlichen Untersuchungen, der Abläufe, Belastungen, möglichen Risiken und Nebenwirkungen wird im Detail in der Rubrik „Therapiestudien“ beschrieben.

Bei Interesse an einer Studienteilnahme und möglichen Eignung anhand der Ein- und Ausschlußkriterien empfehlen wir eine Kontaktaufnahme mit der verantwortlichen Prüfärztin: teresa.holm@charite.de