Wie ist die Lage der ALS-Therapieforschung?

Bei der Entwicklung einer ALS-Therapie sind zwei Strategien zu unterscheiden. Eine ursächliche Therapie der ALS ist nach Erforschung der Krankheitsmechanismen möglich. Die Aufklärung der ALS-Ursachen wird aus der heutigen Perspektive mehrere Jahrzehnte in Anspruch nehmen. Gleichzeitig werden die mittleren Entwicklungskosten für ein innovatives Medikament auf 500 bis 800 Mio. Euro beziffert. Eine Aufwendung in dieser finanziellen Größenordnung ist derzeit unrealistisch. Als alternativer Forschungsansatz steht eine empirische Medikamentenuntersuchung zur Verfügung. Das Grundkonzept besteht in der Testung von Medikamenten, die bereits eine Zulassung für andere neurologische Erkrankungen, z. B. die Multiple Sklerose oder Alzheimer-Erkrankung haben. Für diese Medikamente ist bekannt, dass sie effektiv in das zentrale Nervensystem des Menschen vordringen und eine hinreichende Verträglichkeit aufweisen. Nachteilig am empirischen Konzept der Therapieforschung ist die geringe a priori-Wahrscheinlichkeit einer Wirksamkeit der Substanz.

	Pilotstudie	Wirksamkeitsstudie
Ziele	- Ermittlung großer    Therapieeffekte  - Verträglichkeit	- Erfassung kleiner    Therapieeffekte
Placebobehandlung	ja / nein	ja
Dauer	6 Monate	12–18 Monate
Patientenzahl	10–50	400–500
Anzahl der ALS-Zentren	1–2	10–15
Kosten   (ohne Medikamente)	~ 100.000 Euro	~ 1 Million Euro

Die Behandlung von ALS-Patienten mit neuen Medikamenten erfordert klinische Studien auch dann, wenn sie bereits bei anderen Erkrankungen zugelassen sind. Dabei steht die Arzneimittelsicherheit im Mittelpunkt. Durch Pilotstudien mit wenigen Patienten werden Informationen zur Verträglichkeit erhoben. Danach wird eine Wirksamkeitsstudie angeschlossen, die durch Visiten im Abstand zwischen ein bis drei Monaten durchgeführt wird. Bei den ambulanten Visiten werden die folgenden Daten erhoben:

• Ermittlung der ALS-Krankheitssymptome durch neurologische Untersuchung
• Erfassung des ALS-Schweregrades und der Lebensqualität durch ein strukturiertes Interview von Patienten und Angehörigen
• Messung der Atem-, Herz- und Kreislaufparameter (Lungenfunktionsmessung, EKG etc.)

Sämtliche erhobene Daten werden elektronisch gespeichert und erarbeitet. Zur Gewährleistung der höchsten Patientensicherheit wird eine Studienauswertung durch ein übergeordnetes Koordinierungszentrum für Klinische Studien (KKS) vorgenommen. Die Ergebnisse jeder Therapiestudie werden unabhängig vom Ausgang der Untersuchungsserie in einer internationalen Fachzeitschrift publiziert und damit der Öffentlichkeit zugänglich gemacht.