VEGF (vascular endothelial growth factor) ist ein Wachstumsfaktor, der möglicherweise bei einem Teil der ALS-Patienten vermindert vorliegt und zur Degeneration motorischer Nervenzellen beiträgt. Diese Hypothese geht auf eine tierexperimentelle Untersuchungsreihe zurück, die im Jahr 2001 zeigen konnte, dass eine gentechnische Ausschaltung von VEGF im Mausmodell zu einer motorischen Erkrankung führt, die Gemeinsamkeiten zur ALS aufweist. Die bisherigen Untersuchungen am Menschen haben kontroverse Befunde erbracht, so dass derzeit unsicher ist, ob ein Mangel an VEGF bei der ALS eine prinzipielle Bedeutung aufweist. Zur Klärung dieser Frage wurde durch den belgischen Neurologen Wim Robberecht eine Pilotstudie geplant, bei der die Substanz VEGF in den Wirbelkanal von ALS-Patienten appliziert wird. Die Verabreichung von VEGF in das Nervenwasser (intrathekale Applikation von VEGF) stellt eine direkte Medikamentengabe in das zentrale Nervensystem der ALS-Patienten dar. Mit dieser Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit der intrathekalen VEGF-Applikation untersucht werden. Bis jetzt ist nicht geklärt, ob VEGF zu einer Verlangsamung der ALS-Erkrankung führen kann.